一針救命藥，國內(nèi)賣70萬，澳洲只要280？醫(yī)保局和藥企都回應(yīng)了

　　近日，一則自媒體發(fā)布的“求藥”消息引起多方關(guān)注。

　　7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體發(fā)布了一篇標(biāo)題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎縮癥，一種由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病。

　　自媒體發(fā)布的求助信息

　　要想活下去，只有特效藥諾西那生鈉能救命?？梢恢Ь鸵?0萬元的價格，讓男孩一家絕望了。父親在塑料廠打工，母親沒有工作照顧小孩，雙方老人動用了所有人脈去借錢，最終還是支撐不下去。

　　雖然文章真實性暫未證實，但據(jù)南方都市報，在上市后，該藥物在國內(nèi)目前售價為每支69.7萬元。

　　隨著文章的廣泛傳播，男嬰一家的境遇惹無數(shù)網(wǎng)友心疼嘆息。同時，文內(nèi)提到的“天價”特效藥諾西那生鈉再次進入了大家視野。而引發(fā)網(wǎng)友更大關(guān)注的，則是諾西那生鈉在國外的售價并不高昂，甚至可以說與國內(nèi)售價有著“天大的差別”：此藥在澳洲只賣41美元，相當(dāng)于人民幣280多元。如此大的價格反差引來眾多網(wǎng)友質(zhì)疑。

　　該藥在國內(nèi)定價69.7萬元

　　屬完全自費藥物

　　脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據(jù)起病年齡和運動里程的獲得情況，SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內(nèi)唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

　　據(jù)南方都市報，去年2月22日，諾西那生鈉注射液獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療用于治療5q型脊髓性肌萎縮癥。據(jù)了解，在上市后該藥物在國內(nèi)該藥目前售價為每支69.7萬元，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費藥物。

　　據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司(BiogenIdecLtd)研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA.2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個能治療SMA的藥物。

　　另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma，但后者目前僅在歐盟、美國、日本等上市。而由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請，并于6月進入優(yōu)先審評，有望在年內(nèi)獲批。

　　實際上，不只在中國，在醫(yī)療體系更加發(fā)達的國家，SMA的藥物費用也遠(yuǎn)非普通人可以負(fù)擔(dān)得起。

　　據(jù)封面新聞，諾西那生鈉注射液在美國的治療費用也相當(dāng)昂貴，定價為12.5萬美元(折合人民幣約87萬元)一針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元(折合人民幣約520萬元)，第二年的費用降低一半至37.5萬(折合人民幣約260萬元)。

　　諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視為“天價”，高達210萬美元(約合人民幣1500萬元)。

　　據(jù)共同社，Zolgensma在日本的藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)，是日本國內(nèi)價格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省才將其列為公共醫(yī)療保險適用對象。

　　藥商發(fā)聲明回應(yīng)

　　而渤健生物官方微信8月6日發(fā)布聲明稱：

　　SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA治療藥物。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區(qū)獲批，并在40多個國家和地區(qū)獲得了報銷，包括澳大利亞。

　　藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據(jù)澳大利亞藥品福利計劃(ThePharmaceuticalBenefitScheme-PBS)網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。

　　近年來，國家陸續(xù)出臺一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益于國家罕見病相關(guān)政策。

　　2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。

　　2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。

　　2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批。

　　諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。渤健深刻理解應(yīng)對支付挑戰(zhàn)對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節(jié)省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節(jié)省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

　　根據(jù)國家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。

　　公司一直與國家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。

　　據(jù)第一財經(jīng)報道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠媱?PBS)，用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計劃內(nèi)的補貼藥品支付一定的金額。

　　直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)?？ǖ幕颊卟诺玫礁蟮睦?，最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元(約合人民幣205元)，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。

　　渤健2019年財報顯示，諾西那生鈉注射液為該公司貢獻達到21億美元，主要受美國增長9%至9.33億美元和美國以外地區(qū)增長34%至12億美元的推動。

　　醫(yī)保局：優(yōu)先保障基礎(chǔ)疾病，有條件的地方可出臺優(yōu)惠政策

　　據(jù)紅星新聞，8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內(nèi)處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下?！?/p>

　　該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要?！叭ツ觊_始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。

　　轉(zhuǎn)自：每日經(jīng)濟新聞

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