我國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化取得多項(xiàng)突破

　　需突破倫理之爭(zhēng)、人才短缺、標(biāo)準(zhǔn)不健全等瓶頸

　　被稱(chēng)為“干細(xì)胞研究與轉(zhuǎn)化破冰之旅”的中國(guó)干細(xì)胞第七屆年會(huì)近日在寧夏銀川市舉辦。與會(huì)專(zhuān)家認(rèn)為，研究成果的轉(zhuǎn)化應(yīng)用是決定干細(xì)胞技術(shù)生死存亡的大問(wèn)題，補(bǔ)齊臨床轉(zhuǎn)化這個(gè)短板已迫在眉睫。此次會(huì)議透露，今年我國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化取得多項(xiàng)重要突破，自體肺臟干細(xì)胞移植技術(shù)、干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓等多項(xiàng)臨床研究項(xiàng)目也通過(guò)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委備案。

　　干細(xì)胞研究為解決器官移植提供可能性

　　干細(xì)胞(Stem Cell)是一種未充分分化，尚未成熟的一類(lèi)細(xì)胞。它們具有自我復(fù)制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機(jī)體內(nèi)各種類(lèi)型的多功能細(xì)胞，因此在醫(yī)學(xué)界又被稱(chēng)為“萬(wàn)用細(xì)胞”。

　　“通俗地講，干細(xì)胞可以分化成人體內(nèi)的任何一種體細(xì)胞。這些由干細(xì)胞再生的細(xì)胞在修復(fù)病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著不可或缺的作用。同時(shí)，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細(xì)胞。”寧夏醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院干細(xì)胞研究所副所長(zhǎng)劉曉明博士這樣解釋。

　　干細(xì)胞研究與人類(lèi)健康關(guān)系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F(xiàn)在，干細(xì)胞生物學(xué)的研究與應(yīng)用幾乎涉及所有生命科學(xué)和生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，成為國(guó)際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)研究領(lǐng)域，干細(xì)胞技術(shù)給一些現(xiàn)有醫(yī)療手段無(wú)法治療的疑難疾病帶來(lái)了希望。正如中科院院士、國(guó)際干細(xì)胞組織中國(guó)代表周琪介紹，威脅人類(lèi)健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運(yùn)用干細(xì)胞來(lái)治療。

　　器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問(wèn)題是器官來(lái)源不足。而干細(xì)胞的研究為解決這個(gè)難題提供了可能性。作為一類(lèi)具備超級(jí)分化潛能的多能性細(xì)胞，在特殊條件下，干細(xì)胞能夠分化成肝細(xì)胞、腎細(xì)胞、肺細(xì)胞、心臟細(xì)胞不同類(lèi)型的體細(xì)胞，最后通過(guò)組織工程手段構(gòu)建相應(yīng)的人體器官。因此，干細(xì)胞理論的日臻完善和技術(shù)的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫(yī)藥等領(lǐng)域產(chǎn)生劃時(shí)代的成果，是對(duì)傳統(tǒng)醫(yī)療手段和醫(yī)療觀念的一場(chǎng)重大革命。

　　“未來(lái)，干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化到臨床研究應(yīng)用，一定能夠解決我們現(xiàn)在無(wú)法治愈的很多疾病，干細(xì)胞的研究領(lǐng)域可能會(huì)涉及人類(lèi)所有的組織和器官，干細(xì)胞技術(shù)在臨床的應(yīng)用，會(huì)極大地造福人類(lèi)，甚至可以延長(zhǎng)人的壽命。”中國(guó)干細(xì)胞第七屆年會(huì)承辦方寧夏醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院院長(zhǎng)楊銀學(xué)表示。

　　當(dāng)前，干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)的研究已成為自然科學(xué)中最為引人注目的領(lǐng)域，世界上許多國(guó)家都在干細(xì)胞研究方面投入巨資。美國(guó)是干細(xì)胞研究的領(lǐng)先國(guó)家。參與研究的其他國(guó)家還有伊朗、韓國(guó)、澳大利亞、中國(guó)等。我國(guó)干細(xì)胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢(shì)。干細(xì)胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，無(wú)論是在胚胎干細(xì)胞、成體干細(xì)胞，還是在誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等研究方面，都具有世界水平。

　　干細(xì)胞在一些疾病治療上

　　取得效果

　　中科院院士、中國(guó)細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會(huì)名譽(yù)理事長(zhǎng)裴鋼表示，理論上講，干細(xì)胞具有改變每個(gè)人的命運(yùn)和整個(gè)人類(lèi)社會(huì)的潛力，但是面臨的最大問(wèn)題是我們能不能把干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究及時(shí)有效地轉(zhuǎn)化成臨床結(jié)果，這是我們應(yīng)該努力的方向。

　　令人欣喜的是，目前，干細(xì)胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗(yàn)治療上取得了不錯(cuò)的效果。

　　“應(yīng)用干細(xì)胞技術(shù)，已經(jīng)使一些因車(chē)禍癱瘓的病人下地活動(dòng)了，也就是說(shuō)干細(xì)胞技術(shù)能夠治愈或者部分緩解由于脊髓截?cái)鄬?dǎo)致的下肢運(yùn)動(dòng)障礙。干細(xì)胞分化成胰島細(xì)胞之后，一部分早期糖尿病患者的病情逆轉(zhuǎn)，恢復(fù)到正常狀態(tài)了。干細(xì)胞技術(shù)對(duì)子宮內(nèi)膜的修復(fù)等也有良好的效果。”楊銀學(xué)說(shuō)。

　　另外，對(duì)于一些藥物治療和手術(shù)治療等傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細(xì)胞技術(shù)成為第三種選擇。劉曉明說(shuō)，作為嘗試，干細(xì)胞對(duì)于卵巢早衰、自身免疫性疾病的治療效果明顯，安全性也很高。

　　越來(lái)越多的干細(xì)胞基礎(chǔ)研究正在向臨床研究轉(zhuǎn)化，到目前為止，美國(guó)已經(jīng)進(jìn)行了136項(xiàng)干細(xì)胞研究臨床試驗(yàn)，伊朗也達(dá)到65項(xiàng)，韓國(guó)40項(xiàng)，澳大利亞18項(xiàng)，而中國(guó)則有17項(xiàng)。

　　劉曉明博士回國(guó)前曾長(zhǎng)期在美國(guó)從事基因治療的研究，對(duì)比國(guó)外與國(guó)內(nèi)，他表示，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究跟國(guó)外差距不大，但一到臨床研究差距就拉開(kāi)了，主要是由于國(guó)內(nèi)資本市場(chǎng)參與度低、基礎(chǔ)研究與臨床銜接不緊密。比如美國(guó)有一些項(xiàng)目就以公司、風(fēng)投的形式進(jìn)入臨床。

　　干細(xì)胞研究已經(jīng)成為國(guó)家創(chuàng)新的一個(gè)重要方向，今年，我國(guó)就有干細(xì)胞治療不孕癥、銀屑病、小兒腦性癱瘓等臨床研究項(xiàng)目通過(guò)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委備案，其中不乏在全球首次開(kāi)展的創(chuàng)新臨床試驗(yàn)。中國(guó)生物技術(shù)發(fā)展中心公布的國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃2017年度擬立項(xiàng)目中，“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)共計(jì)擬立項(xiàng)達(dá)43項(xiàng)，國(guó)家劃撥經(jīng)費(fèi)總計(jì)94021萬(wàn)元，其中獲資助超過(guò)2000萬(wàn)元的項(xiàng)目達(dá)27項(xiàng)。

　　需突破倫理之爭(zhēng)、人才短缺、

　　標(biāo)準(zhǔn)不健全等瓶頸

　　雖然干細(xì)胞基礎(chǔ)研究不斷取得突破，但是真正轉(zhuǎn)化成臨床研究并進(jìn)行試驗(yàn)的項(xiàng)目還是很少。倫理之爭(zhēng)、人才短缺、標(biāo)準(zhǔn)不健全等都是干細(xì)胞研究與轉(zhuǎn)化需要突破的瓶頸。

　　胚胎干細(xì)胞的研究就引發(fā)了激烈而敏感的倫理之爭(zhēng)。根據(jù)干細(xì)胞所處的發(fā)育階段分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。胚胎干細(xì)胞具有體外培養(yǎng)無(wú)限增殖、自我更新和超強(qiáng)多向分化的特性，能被誘導(dǎo)分化為機(jī)體幾乎所有的細(xì)胞類(lèi)型。這項(xiàng)研究有助于根治很多疑難雜癥，挽救生命。但進(jìn)行胚胎干細(xì)胞研究就必須破壞胚胎，而胚胎是人尚未成形時(shí)在子宮里的生命形式，破壞胚胎是否等于扼殺生命？類(lèi)似爭(zhēng)議不斷。

　　劉曉明說(shuō)，技術(shù)上科學(xué)家已經(jīng)可以在干細(xì)胞上通過(guò)基因編輯技術(shù)修復(fù)或者改造基因，但是利用基因編輯技術(shù)改造的干細(xì)胞進(jìn)入臨床應(yīng)用還有很長(zhǎng)的路要走。

　　另外，從基礎(chǔ)研究到臨床研究乃至應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，需要研究人員和臨床醫(yī)生的緊密配合，但這一環(huán)節(jié)還很薄弱。

　　“轉(zhuǎn)化應(yīng)用需要臨床學(xué)科的大力支持，中國(guó)的基礎(chǔ)研究發(fā)展非常好，在世界上有趕超引領(lǐng)的趨勢(shì)，但臨床轉(zhuǎn)化研究一直是一塊短板，很多干細(xì)胞技術(shù)還不能惠及患者。臨床轉(zhuǎn)化研究要以醫(yī)生為主，研究人員為輔，兩者要緊密合作，這樣才能使更多的研究成果得到轉(zhuǎn)化。”裴鋼說(shuō)。

　　目前，掌握干細(xì)胞知識(shí)的臨床醫(yī)生不多，加上本身工作量就很大，沒(méi)有精力進(jìn)行干細(xì)胞臨床研究，是導(dǎo)致現(xiàn)在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床研究脫節(jié)，轉(zhuǎn)化成果較少的原因之一。

　　干細(xì)胞研究正處在快速發(fā)展的道路上，但還遠(yuǎn)沒(méi)有到大范圍用于治療疾病的程度，也沒(méi)有完善的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)。事實(shí)上，除了技術(shù)已經(jīng)成熟的造血干細(xì)胞治療血液疾病以外，我國(guó)沒(méi)有批準(zhǔn)采用干細(xì)胞臨床治療其他任何疾病，只能用于臨床研究，并且規(guī)定干細(xì)胞臨床研究只能在授權(quán)醫(yī)院進(jìn)行，并禁止醫(yī)院收取費(fèi)用。當(dāng)前，一些醫(yī)療機(jī)構(gòu)打著干細(xì)胞治療的旗號(hào)，鼓吹攻克疑難雜癥，故意夸大療效，騙取患者錢(qián)財(cái)，必須引起警惕。

　　劉曉明說(shuō)，希望下一步國(guó)家在政策上繼續(xù)鼓勵(lì)、資金上持續(xù)投入，撬動(dòng)資本市場(chǎng)積極參與，使干細(xì)胞向產(chǎn)業(yè)化方向發(fā)展。同時(shí)，需要加大干細(xì)胞臨床研究人才的培養(yǎng)以及對(duì)民眾干細(xì)胞知識(shí)的宣傳普及。

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