天價救命藥進(jìn)一步落地要過哪些關(guān)口？

　　日前，2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判落下帷幕。據(jù)國家醫(yī)保局消息，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液(商品名奕凱達(dá))并未進(jìn)入醫(yī)保目錄談判環(huán)節(jié)。作為中國首個獲批的CAR-T產(chǎn)品，阿基侖賽注射液120萬元/針的高昂治療費用也將部分患者擋在了門外。無緣醫(yī)保之后，作為腫瘤生物治療領(lǐng)域的“新星”，CAR-T要想商業(yè)化落地，還需邁過哪些關(guān)口？

　　CAR-T療法落地中國元年

　　今年5月，全球首位被CAR-T細(xì)胞免疫療法治愈的白血病兒童——艾米莉(Emily Whitehead)，迎來了她無癌生存九年的紀(jì)念日。CAR-T全稱為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，即從患者身上提取出T細(xì)胞后，在體外利用基因工程技術(shù)，將一個含有識別腫瘤且激活T細(xì)胞的嵌合抗原受體的病毒在載體轉(zhuǎn)入T細(xì)胞，將之改造成CAR-T細(xì)胞，經(jīng)過擴增后再回輸至人體。經(jīng)過改造后的T細(xì)胞變身成為“超級軍團(tuán)”，能夠識別并擊殺自身的腫瘤細(xì)胞。

　　2017年9月，美國FDA批準(zhǔn)全球首個CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品CTL019(商品名Kymriah)，用于治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B-細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。截至目前，國外共有5款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市。

　　而在中國，今年可謂是CAR-T療法落地的元年。6月22日，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，成為中國首個獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，隨后的9月，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液(商品名：倍諾達(dá))，獲批成為國內(nèi)第2款CAR-T產(chǎn)品，目前兩款產(chǎn)品的適應(yīng)癥均為經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。

　　大B細(xì)胞淋巴瘤(LBCL)主要包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)，DLBCL也是成人非霍奇金淋巴瘤(NHL)中最常見的一種類型，其發(fā)病率占NHL的31%-34%，在亞洲國家一般高于40%。據(jù)媒體報道，中國每年新發(fā)NHL病人約8萬人，其中一線治療后被評估為難治或復(fù)發(fā)DLBCL患者預(yù)計在1萬人左右。

　　8月26日，一名罹患“彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤”的患者陳阿姨在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院接受了CAR-T療法后，在兩個月時間內(nèi)達(dá)到醫(yī)學(xué)上的完全緩解，順利出院，首例成功出院案例也讓CAR-T這種新型療法一躍成為抗癌領(lǐng)域的“新星”，備受關(guān)注。

　　無緣醫(yī)保后如何商業(yè)化？

　　抗癌“新星”耀眼的另一面，則是其高昂的費用。近年來，隨著多輪醫(yī)保談判的進(jìn)行，醫(yī)保談判成為銜接創(chuàng)新藥研發(fā)和商業(yè)化的重要一環(huán)。此次阿基侖賽注射液無緣醫(yī)保談判，天價救命藥該如何進(jìn)一步商業(yè)化？

　　此前，醫(yī)保局曾表示，解決新藥的可及性不能僅僅依靠基本醫(yī)保一條道路，還可以充分發(fā)揮各類補充保險、商業(yè)健康保險等渠道功能。

　　“我國雖然是第二大醫(yī)藥市場，但由于人均衛(wèi)生事業(yè)花費低，CAR-T 政府醫(yī)保難度大。我們認(rèn)為短期仍需商保助力市場開拓。通過合理的價格支付使得將來能可持續(xù)合理發(fā)展以獲得合理的創(chuàng)新的動力?！闭闵套C券研報指出。

　　羊城晚報記者注意到，阿基侖賽注射液上市后，復(fù)星方面積極與商業(yè)保險等合作，希望提供新的支付方式來增加藥品可及性。據(jù)復(fù)星凱特介紹，目前，阿基侖賽注射液已經(jīng)納入平安人壽、平安健康、復(fù)星聯(lián)合健康(超越保2020)、復(fù)星聯(lián)合健康(藥神一號2021)、眾安保險、泰康保險、中國人民保險等；并納入蘇惠保、湖南愛民保、北京京惠保、山西晉普保等。如其中，2022蘇惠保新增了包含了CAR-T療法藥品保障，最高可報銷70%。

　　商?？紤]可控性和可持續(xù)性

　　記者了解到，在商業(yè)保險領(lǐng)域，平安健康險是行業(yè)首家免費納入CAR-T治療的保險公司。平安健康相關(guān)負(fù)責(zé)人告訴羊城晚報記者，實際上，早在國外對CAR-T治療進(jìn)行研究與治療時，平安健康就已經(jīng)在關(guān)注該療法。

　　“經(jīng)過一系列評估，在國內(nèi)首款相關(guān)產(chǎn)品奕凱達(dá)獲批僅一個月后，我們在7月份將CAR-T治療免費納入保險保障范圍，即在基礎(chǔ)藥品清單原18種藥品目錄基礎(chǔ)上，免費增加CAR-T?！?br/>
　　商業(yè)保險公司是如何評估這種新型療法的？該負(fù)責(zé)人表示，CAR-T治療對比現(xiàn)有治療具有突破性，在現(xiàn)有保障上及時將該療法納入范圍，能為用戶提供更多額外保障。在這個過程中，風(fēng)控角度也是評估中的重要因素之一，需要考慮CAR-T的成本是不是可控的，產(chǎn)品是否具有未來的可持續(xù)性。

　　有保險業(yè)內(nèi)人士向羊城晚報記者透露，實際上針對這種特藥，保險公司往往會跟藥企、供藥平臺、再保公司等進(jìn)行聯(lián)動，實現(xiàn)雙贏：“在這個過程中，如果客戶有用藥需求，保險公司會聯(lián)系到供藥平臺，他們和藥企有合作，能以一定的折扣拿到藥物，這對商保來說，實現(xiàn)了控費；對客戶來說，能便捷及時用上藥；對平臺來說，可以把不同的藥企拉到一起，建立起類似集采的模式；從藥企來說，有了穩(wěn)定的客戶可以盡快收回創(chuàng)新的成本。”

　　拓展適應(yīng)癥降低生產(chǎn)成本

　　目前，CAR-T療法在國內(nèi)落地情況如何？復(fù)星凱特方面對羊城晚報記者表示，自8月份全國首例接受阿基侖賽注射液患者完全緩解出院以來，每個月都有多例患者完全緩解出院。目前，復(fù)星凱特通過與全國多家大型綜合性三級甲等醫(yī)院和腫瘤專科醫(yī)院的血液科或淋巴瘤科建立合作，共建CAR-T治療中心，現(xiàn)已與50家醫(yī)院合作，計劃到今年年底擴大至70家。

　　不過，需要注意的是，CAR-T的出現(xiàn)，并不意味著所有癌癥都能被治愈。現(xiàn)有的CAR-T產(chǎn)品適用于二線及以上大B細(xì)胞淋巴瘤及反復(fù)復(fù)發(fā)的成人患者，對于常見的實體瘤如胃腸癌、肝肺癌等問題作用并不大。此外，對于很多剛剛發(fā)現(xiàn)淋巴瘤的新患者，通過一線標(biāo)準(zhǔn)的化療或者靶向治療之后，原則上60%-70%的患者通過一線治療是可以實現(xiàn)治愈，且由于多數(shù)藥物已經(jīng)納入醫(yī)保，患者實際經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)并不重，并不推薦CAR-T治療方式。

　　另一方面，個性化定制也意味著難以規(guī)?；a(chǎn)。復(fù)星凱特方面告訴羊城晚報記者，CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品是一個高度定制化的藥品，因為是個性化治療?！跋喈?dāng)于我們?yōu)槊恳晃换颊叨寂渲昧艘粭l生產(chǎn)線，從原輔材料等都是采用國際標(biāo)準(zhǔn)，對生產(chǎn)、質(zhì)檢技術(shù)人員的要求也是非常高的?！睘榱藬U充產(chǎn)能，目前復(fù)星10000平方米的CAR-T產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)基地已在張江創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)基地建成并正式啟用。

　　在國外，由于CAR-T的適應(yīng)癥范圍尚待開拓，加之受產(chǎn)能、高昂定價等制約，該藥市場滲透率并不高，最早獲批的兩款CAR-T藥物——Kymriah和Yescarta的實際銷售額去年僅在5億美元左右。整體上，在推動CAR-T進(jìn)一步落地中，藥企們普遍面臨各種挑戰(zhàn)，如建設(shè)規(guī)?；a(chǎn)能力、建立上下游供應(yīng)和物流網(wǎng)絡(luò)、降低生產(chǎn)成本等。

　　粵開證券研報指出，2020年國內(nèi)已有335個正在進(jìn)行的CAR-T臨床試驗，其中臨床居前的包括傳奇生物、藥明巨諾、科濟(jì)生物等。

　　為進(jìn)一步開拓CAR-T療法的市場，藥企也在各自發(fā)力。6月份，阿基侖賽注射液新增適應(yīng)癥用于治療復(fù)發(fā)或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤的注冊臨床試驗申請獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，2021年8月，國家藥監(jiān)局將其新增適應(yīng)癥納入突破性治療藥物程序。而藥明巨諾的CAR-T產(chǎn)品也正在其他血液腫瘤(包括濾泡性淋巴瘤和套細(xì)胞淋巴瘤)的患者中進(jìn)行臨床試驗，研究探索更多治療適應(yīng)癥。而科濟(jì)生物公司管線中的11個候選產(chǎn)品，多個針對實體瘤已進(jìn)入臨床。

　　弗若斯特沙利文報告指出，隨著更多細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品獲批，中國的細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品市場規(guī)模將于2030年達(dá)人民幣584億元，2023年至2030年的復(fù)合年增長率為28.3%。“未來的CAR-T技術(shù)要想實現(xiàn)更廣泛的應(yīng)用和市場規(guī)模，必將是能展現(xiàn)更佳安全性、能攻克實體瘤，且生產(chǎn)制造過程更趨簡單、終端定價更易被大眾接受的新技術(shù)?！眹t(yī)藥研報指出。（記者 陳澤云 程行歡）

　　轉(zhuǎn)自：羊城晚報

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