公認(rèn)安全的AAV基因療法或致癌

一項(xiàng)針對(duì)腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法的研究，發(fā)現(xiàn)了可能會(huì)增加肝癌風(fēng)險(xiǎn)的基因組變化。這項(xiàng)16日發(fā)表在英國(guó)《自然·生物技術(shù)》雜志上的研究報(bào)告向科學(xué)界表明：有必要開展進(jìn)一步研究，以確定AAV是否會(huì)在極少數(shù)情況下促進(jìn)了癌癥。目前，美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)的兩項(xiàng)基因療法，都使用了這種載體。

　　AAV是一種經(jīng)過工程改造的天然病毒，能將治療基因攜帶進(jìn)入遺傳病（如血友?。┗颊叩募?xì)胞內(nèi)。此前，AAV載體被認(rèn)為是安全的，因?yàn)橐话悴粫?huì)將它們自己的基因組插入人類的基因組中。

　　不過，有幾項(xiàng)小鼠研究曾顯示，AAV基因療法載體的基因組整合可以導(dǎo)致肝癌。

　　美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)科學(xué)家丹尼斯·薩博提諾及其同事，用了10年時(shí)間研究了接受AAV基因療法的9只狗。通過AAV載體遞送的治療基因，會(huì)合成一種叫作凝血因子Ⅷ的蛋白，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，這種治療能在整個(gè)研究期間改善狗的血友病癥狀。他們還研究了AAV載體是否會(huì)將自己的基因組插入狗的基因組，并檢測(cè)到了與細(xì)胞生長(zhǎng)和癌癥相關(guān)的基因整合。這類事件中有一些似乎能引起細(xì)胞增殖，這可能會(huì)導(dǎo)致惡性腫瘤。

　　研究中的兩只狗，在之前的4年里，血液中的凝血因子Ⅷ含量一直保持穩(wěn)定，但后來開始出乎意料地上升，在研究快結(jié)束時(shí)達(dá)到了早期水平的3倍。由于最終水平依然遠(yuǎn)低于健康犬，因此被認(rèn)為不具有危險(xiǎn)性。不過，研究人員還無法找出這種上升的原因。在持續(xù)開展的AAV基因療法臨床試驗(yàn)中也從未觀察到這種上升。

　　研究團(tuán)隊(duì)在這些狗中沒有發(fā)現(xiàn)肝癌跡象，但是，基因組變化或能引起人們的安全顧慮，為此，有必要對(duì)接受AAV載體治療的患者開展進(jìn)一步研究和長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)。（記者 張夢(mèng)然）　

　　轉(zhuǎn)自：科技日?qǐng)?bào)

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