2024 年12月8日,北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授在第66屆美國血液學(xué)會年會(ASH年會)上以口頭報告形式發(fā)布了和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線或多線治療失敗的慢性移植物抗宿主病(cGvHD)患者的II期研究數(shù)據(jù)。在大部分患者暫時處于治療早期,尚未完成6個月關(guān)鍵治療期的情況下,其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達(dá) 64% ,本次ASH大會于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美國加利福尼亞州的圣地亞哥舉行。
北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授報告現(xiàn)場
北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授報告現(xiàn)場
截止2024年11月22日,接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀察到64% 的 ORR, 所有受累的器官均觀察到持續(xù)的緩解,包括消化道、口腔、眼睛、肝臟,以關(guān)節(jié)和筋膜,食管,皮膚和肺。
許多 cGvHD 患者可能會出現(xiàn)肺部癥狀,例如氣短和肺功能減弱,最終被診斷為cGvHD引起的閉塞性細(xì)支氣管炎綜合征(BOS),這是cGvHD治療的主要難題一,急需新的治療突破。在口頭報告中,研究人員強調(diào)了具體的肺部緩解情況。至數(shù)據(jù)截止時,共有6名受試者獲得肺部改善,其中一名受試者的肺功能檢查FEV1(第一秒用力呼氣量)增加了 11%,另外1名受試者在治療后FEV1恢復(fù)到 75% 以上,恢復(fù)至正常水平。其余4名受試者的 NIH 肺功能評分有所改善,氣短癥狀明顯好轉(zhuǎn)。證明了匹米替尼治療BOS的臨床療效。
截止2024年11月22日,大多數(shù)入組患者尚未完成 6 個月的治療周期以確定研究的主要終點,這表明隨著匹米替尼治療時間的延長,這些患者將會有更好的療效體現(xiàn)。研究結(jié)果表明,匹米替尼在接受多種既往治療的cGvHD患者中,表現(xiàn)出顯著的臨床療效和良好的耐受性,在炎癥主導(dǎo)和纖維化主導(dǎo)的器官中都觀察到快速和持久的反應(yīng),并伴隨患者報告的器官特異性癥狀好轉(zhuǎn)。同時,匹米替尼安全性良好,大多數(shù)不良事件為1級且可逆?;谧钚碌呐R床表現(xiàn),匹米替尼可能為治療cGvHD提供一種有前景的全新治療選擇。
關(guān)于匹米替尼 (ABSK021)
匹米替尼(ABSK021)是由和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。匹米替尼已被中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)、美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予突破性療法認(rèn)定(BTD),并被歐洲藥品管理局(EMA)授予優(yōu)先藥物(PRIME)認(rèn)定,用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)患者。目前,匹米替尼也在被評估用于治療慢性移植物抗宿主病患者的治療。
關(guān)于和譽
和譽醫(yī)藥(香港聯(lián)交所代碼:02256)成立于2016年,是一家立足中國,著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗,并參與了多個臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā),以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心,著眼病患及醫(yī)藥市場的需求,秉承國際新藥開發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn),致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物,用于改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。自成立以來,和譽醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線,涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。
轉(zhuǎn)自:中國網(wǎng)
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