關(guān)注罕見病患者合理權(quán)益 社會各方共建罕見病多層次保障體系

2月28日是國際罕見病日,為傳遞罕見病支付創(chuàng)新、保護(hù)創(chuàng)新、藥品創(chuàng)新和加速創(chuàng)新等理念,人民網(wǎng)·人民健康邀請多位專家學(xué)者圍繞“罕見病多層次保障”、“罕見病創(chuàng)新藥醫(yī)保談判后的落地(進(jìn)院)”和“罕見病新藥研發(fā)”等話題進(jìn)行探討交流。

北京協(xié)和醫(yī)院心內(nèi)科主任醫(yī)師田莊表示,目前世界上共有7000多種罕見病,我國已發(fā)現(xiàn)1400余種,多為遺傳性的兒童繼發(fā)病。罕見病患者在兒童時期發(fā)病,不僅全身受累嚴(yán)重且預(yù)后較差,還常常面臨著看病難、看病貴等難題,為家庭帶來極大經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

隨著科學(xué)的進(jìn)步和發(fā)展,越來越多的罕見病已實現(xiàn)可診可治,但仍存在一些難點。田莊認(rèn)為,首要困難在于罕見病患者“少”,建議將罕見病突出的癥狀在相應(yīng)科室普及,通過多學(xué)科團(tuán)隊的配合、影像等檢測手段的應(yīng)用,使得科室醫(yī)生快速、方便地診斷并及時轉(zhuǎn)診。罕見病過去面臨“沒有藥、藥難進(jìn)、價格昂貴”等困境,但隨著近些年我國促進(jìn)罕見病藥物研發(fā)、創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國市場、藥物醫(yī)保談判等多項舉措的不斷落實,患者在用上藥的同時也真正享受到了創(chuàng)新紅利。

據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會創(chuàng)始人、副理事長王奕鷗介紹,我國罕見病保障分為三個不同的階段,第一階段是患者的自救。2019年中國罕見病聯(lián)盟牽頭開展罕見病群體的社會調(diào)研,病痛挑戰(zhàn)基金會收集全國罕見病患者調(diào)查問卷近2萬多份,據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計2萬個家庭平均年收入為8萬多元,50%罕見病患者為成年,成年患者支付意愿為花費年收入的40%,但如果家中有未成年患者則支付意愿為花費全年家庭收入的80%,這樣的數(shù)據(jù)令人感動,也代表著如果一個家庭內(nèi)有罕見病患者,整個家庭不僅要面臨高昂的醫(yī)療支出還有概率因病返貧、因病致貧。

王奕鷗表示,隨著我國相關(guān)政策的改善進(jìn)步,以及多方的支持和參與,罕見病保障第二階段進(jìn)入了地方探索階段。不同的省、市根據(jù)自身的經(jīng)濟(jì)情況開始關(guān)注地區(qū)罕見病患者的醫(yī)療保障工作,浙江、山西、山東等省已發(fā)布了罕見病政策,一些家庭也已得到了很大程度的支持保障;第三個階段是高質(zhì)量罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄,國家的利好政策,不僅讓患者及時用到需要的藥品,也讓整個罕見病群體看到了更多希望。王奕鷗希望,國家能夠建立罕見病專項基金,進(jìn)一步提升罕見病創(chuàng)新藥品的可及性,讓更多創(chuàng)新藥品惠及中國的罕見病患者。

為進(jìn)一步提升罕見病患者的保障水平,中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(RDPAC)執(zhí)行委員會成員、武田中國總裁單國洪將“呼吁立法”作為首要建議:“法治保障將有助于推動各項工作有序、持續(xù)地開展;其次是要在政府主導(dǎo)之下建立多元化、多層次的醫(yī)療保障體系,既包括籌資也包括支付;最后是建立正向的激勵機制,鼓勵更多力量投入到罕見病的研究當(dāng)中?！?/p>

關(guān)于為何罕見病藥物研發(fā)如此不易,單國洪認(rèn)為,罕見病藥物研發(fā)難度高、成功率低。雖然罕見病藥物整體研發(fā)成本接近于常見病、多發(fā)病創(chuàng)新藥物,但由于罕見病患者少,人均研發(fā)成本往往較高;此外,大部分罕見病為遺傳性疾病,雖然基因工程、遺傳學(xué)在近些年取得了長足的進(jìn)步,但目前7000種罕見病中,僅有幾百種有治療手段,大部分罕見病的基礎(chǔ)研究依然是欠缺、滯后的,且存在數(shù)據(jù)和信息孤島的情況,對于全面、高效的進(jìn)行疾病研究和藥物開發(fā)造成了影響。

針對上述問題,單國洪表示:“近幾年,在國內(nèi)多重利好政策推動下,藥物研發(fā)、審評審批、市場準(zhǔn)入和創(chuàng)新藥納入醫(yī)保等方面都取得了較好進(jìn)展。”一個明顯的例證是,作為全球罕見病創(chuàng)新研發(fā)的主要力量,跨國制藥企業(yè)積極推進(jìn)罕見病藥品在中國的研發(fā)和上市。據(jù)統(tǒng)計,在臨床急需境外新藥引入目錄中的39個罕見病藥品,已有23個提出上市注冊申請,其中22個已獲批上市、1個在審評中,僅2021年就有8個品種獲批上市。同時,跨國藥企也積極推動罕見病藥品納入醫(yī)保,提高患者的可負(fù)擔(dān)性。2021年有7種罕見病藥品通過談判進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄,分別用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)、法布雷病、多發(fā)性硬化癥、遺傳性血管性水腫等,患者可負(fù)擔(dān)性大幅提升,更多罕見病患者能夠“用得上”、“用得起”創(chuàng)新藥。單國洪表示:“作為中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會中的一員,武田致力于協(xié)調(diào)行業(yè)資源,積極推進(jìn)罕見病藥物引進(jìn)中國,助力完善罕見病保障體系。此外,武田還采取了邀請相應(yīng)患者早期參與到疾病認(rèn)知和藥品研發(fā)環(huán)節(jié)等創(chuàng)新舉措,以便更好地理解患者的實際需求,加速罕見病藥品創(chuàng)新?！?/p>

“罕見病嚴(yán)重危害患者的生命、健康,給家庭、社會帶來了沉重的負(fù)擔(dān)?！北本﹨f(xié)和醫(yī)藥藥劑科主任張波介紹,國家針對罕見病出臺了一系列措施。在醫(yī)院層面,如果醫(yī)院具備了診治罕見病的能力,那么醫(yī)保內(nèi)藥物就是治療疾病的重要武器;在落地層面,國家醫(yī)保局出臺了包括“根據(jù)臨床需求制定藥品目錄”在內(nèi)的一系列措施,隨著罕見病藥品在全國各地的積極落地,很多患者受益。他認(rèn)為,藥品的落地只是第一關(guān),如何真正地把藥品用好也是醫(yī)療機構(gòu)需要思考的重要命題。

對于如何推動醫(yī)保創(chuàng)新藥物進(jìn)入目錄后的落地,張波建議,第一要從政府層面或?qū)W術(shù)層面建立罕見病診療地圖及匹配罕見病藥品地圖,確立具有罕見病診療能力的機構(gòu)目錄,實現(xiàn)醫(yī)患“信息對等”;第二要通過國家談判藥品“雙通道”管理機制加快藥品落地,通過多渠道的藥品供應(yīng)保障體系,一方面保障醫(yī)院管理成本、減少醫(yī)療風(fēng)險,另一方面提高更多患者藥品可及性。

據(jù)了解,上海、江蘇、武漢等省市出臺了罕見病藥品的“雙通道”落地政策,使得患者能夠更快從納入國家醫(yī)保藥品目錄中的罕見病藥品上獲益。

轉(zhuǎn)自：人民網(wǎng)

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