FDA叫停剛批準的癌癥細胞療法？沒有的事！

　　9月9日一早，生物醫(yī)藥公司工作的毛博士在朋友圈轉發(fā)消息《美國FDA叫停剛批準的癌癥治療技術CAR—T》，專業(yè)人士的推送引起記者的關注：當?shù)貢r間8月30日由FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）剛剛獲批上市的CAR—T療法就要夭折了嗎？上網(wǎng)核查發(fā)現(xiàn)這一消息的轉載量不少，有媒體稱甚至引起了股市的動蕩。
 

　　細讀內容，記者發(fā)現(xiàn)，宣布叫停決定的是法國一家名為Cellectis的生物制藥公司。為什么剛批準上市的癌癥CAR—T療法屬于美國諾華公司，卻由一個法國公司宣布叫停呢？
 

　　帶著疑問記者聯(lián)系采訪了千人計劃專家、上海比昂生物醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人楊光華，重慶精準生物有限公司首席科學家、第三軍醫(yī)大學生物治療中心主任錢程，浙江大學教授黃河，對這一事件進行解讀。
 

　　批準的療法沒受影響，叫停的是法國公司的試驗
 

　　“完全是兩回事。”楊光華簡明扼要，“被叫停的是通用型CAR—T細胞療法（UCAR—T）的1期臨床試驗，獲批的是經(jīng)過多期臨床驗證了安全可靠性、作為醫(yī)療手段的個體化療法。”
 

　　也就是說，8月30日被FDA批準的CAR—T療法沒有受到任何影響，仍在上市，而被FDA叫停的是今年2月被FDA批準進入臨床試驗的UCAR—T。
 

　　兩者雖同屬CAR—T療法，但并不相同。前者利用患者自己的T細胞，通過基因修飾，把T細胞“武裝”起來，再輸回體內，“精確制導”地與癌癥戰(zhàn)斗。而被叫停的UCAR—T療法試圖尋找一種通用的T細胞，被不同的身體接受，達到治療效果。
 

　　“兩種技術路徑起步時間不同，沒有誰更安全的問題，只是目前為止研究的成熟度不同。”黃河表示，CAR—T此前也出現(xiàn)過臨床副作用致命而停掉的路徑，但其他路徑并行推進，最終走向成熟，有了獲批的產品。UCAR—T走向成熟也需要這樣一個過程。
 

　　上市療法治療病人100多例，療效不錯
 

　　“FDA批準CAR—T細胞療法上市是一個嚴格、復雜的流程，可分為3個階段。”楊光華解釋，首先要提供藥效、安評等證明材料，申請進入臨床試驗；FDA批準進入臨床試驗后，才能進行病人試驗，調整用藥劑量或治療方案等；多期臨床證明安全有效后，批準上市。
 

　　資料顯示，上市的美國諾華公司CAR—T療法，商品名為Kymriah，用于治療25歲以下急性淋巴細胞白血病的復發(fā)性或難治性患者。
 

　　“諾華公司獲批前向FDA提交了近70例病人的臨床情況，證明該療法使得癌癥病人情況發(fā)生了好轉。”錢程說，“目前一百多例病人在接受治療，療效都不錯。”
 

　　叫停不是終結，F(xiàn)DA將調查原因
 

　　“法國Cellectis公司的UCAR—T療法的前幾例病人都是有效果的。”錢程說，“叫停是因為出現(xiàn)了一例死亡病例。”
 

　　Cellectis公司公布資料顯示，死亡病例為78歲的罹患“母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤”的男性，在注射了一種藥劑8天后死亡。
 

　　“導致病人死亡，叫停臨床試驗是一項常規(guī)制度。”楊光華表示，其間FDA會對死亡原因展開調查。
 

　　“叫停之后，在兩個情況下試驗還會重新開啟。”錢程解釋，“一個是，調查發(fā)現(xiàn)死亡與療法無關；另一情況是，新技術引起的死亡，醫(yī)藥公司明確了原因，并提出了有針對性的、安全有效的改進措施，經(jīng)FDA審評后，就會開啟。”
 

　　2016年，美國JUNO公司也一度因病例死亡被叫停。“一個星期內獲批恢復了臨床試驗，”錢程說，“這個時間取決于醫(yī)藥公司能不能把問題講清楚，把對策調整好。”
 

　　我國是什么情況？
 

　　“目前在臨床試驗上已經(jīng)證明細胞免疫療法有很好的臨床應用前景。”黃河說，國際上，美國處于領先，F(xiàn)DA作為監(jiān)管部門對于這類創(chuàng)新性技術，有快速審批通道。
 

　　“在我國，也有很多公司在做，但對于國內生物醫(yī)藥企業(yè)來說，上市的‘大門’還沒有明確。”黃河說，目前對細胞療法的國內監(jiān)管和審批程序并沒有明確路徑。
 

　　據(jù)國家衛(wèi)計委此前的政策，CAR—T屬于細胞治療3類技術，企業(yè)進行該類技術的臨床試驗不由CFDA審批，而是需要臨床有資質的醫(yī)院通過倫理委員會批準，“但上市許可這一步怎么走還沒有規(guī)章制度。”黃河說，“我們呼吁政府部門盡快完善政策和監(jiān)管制度，推動成熟的細胞療法上市。”
 

　　記者將獲得信息反饋給文章開頭的毛博士，他回復說：“我確實沒仔細看就轉了，我先刪了。”
 

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