今年的政府工作報告提出，加快前沿新興氫能、新材料、創(chuàng)新藥等產業(yè)發(fā)展，積極打造生物制造、商業(yè)航天、低空經濟等新增長引擎。創(chuàng)新藥被政府工作報告“點名”，提振了行業(yè)發(fā)展信心。
作為國內生物醫(yī)藥產業(yè)高地，近日舉辦的2024上海生物醫(yī)藥產業(yè)國際化發(fā)展大會上，“出?！背蔀殛P鍵詞。“上海醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)2024合作出海計劃”在大會上正式發(fā)布，預計將助力30家上海優(yōu)秀企業(yè)出海，推進醫(yī)藥創(chuàng)新的跨境合作與交流。
創(chuàng)新藥出海，面臨哪些挑戰(zhàn)和機遇？記者與多家醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)負責人開展對話。
創(chuàng)新藥出海延續(xù)火熱勢頭
2023年11月，總部位于上海張江的和黃醫(yī)藥原創(chuàng)抗癌藥呋喹替尼在美國獲批上市，用于治療經治轉移性結直腸癌，并在48小時內迅速開出首張?zhí)幏?。上海市科委介紹，這是上海首個在美國獲批上市的小分子抗癌藥，也是上海創(chuàng)新藥的首張海外處方。
包括呋喹替尼在內，國產創(chuàng)新藥2023年迎來了出海大爆發(fā)?！?023年堪稱國產創(chuàng)新藥海外上市的元年，不僅數(shù)量前所未有，而且從小分子化學藥到大分子生物藥、從歐盟到美國都有里程碑式突破?！本龑嵣锸紫瘓?zhí)行官李寧說。
據(jù)不完全統(tǒng)計，2023年下半年，就有百濟神州的替雷利珠單抗、君實生物的特瑞普利單抗、和黃醫(yī)藥的呋喹替尼、億一生物的艾貝格司亭α注射液等4款國產創(chuàng)新藥相繼在歐美上市。其中，替雷利珠單抗是我國首個在海外上市的生物藥，特瑞普利單抗是我國首個在美國上市的生物藥。
2024年，國產創(chuàng)新藥出海的火熱勢頭仍在延續(xù)。機構數(shù)據(jù)顯示，2024年1月中國藥企的license out（對外許可）交易共計18筆，較2023年1月的5筆增長260%。
一些正在研發(fā)中的創(chuàng)新藥，也將出海提上了日程?！拔覀兊氖讉€新藥項目CBT102針對代謝罕見病苯丙酮尿癥，最近完成了研究者發(fā)起的隨機、雙盲、對照臨床試驗，安全性和藥效上都取得了優(yōu)秀的試驗數(shù)據(jù)?！眲?chuàng)新藥企業(yè)和度生物創(chuàng)始人向斌告訴記者，出于未來的商業(yè)化考慮，出海也是公司的探索路徑之一，正在尋求與海外制藥公司合作。
在多位藥企負責人看來，業(yè)內愈發(fā)認識到出海的重要性，國產創(chuàng)新藥進入規(guī)模化出海新階段。具體來看，出海出現(xiàn)三個趨勢：一是更積極，出海交易數(shù)量和金額直線上升；二是對國際市場和監(jiān)管要求越來越熟悉，比以前少走彎路；三是開始開拓歐美之外的更多市場，比如中東、日本、韓國、印度等國家和地區(qū)。
自主出海和借船出海兩條腿走路
目前，中國創(chuàng)新藥企出海主要有兩種模式：一是自主出海。即中國藥企自主在海外開展臨床試驗，然后申報上市，獲批后銷售。二是借“船”出海，包括license out（對外許可）等，即中國藥企把自己產品的海外或全球權益賣給海外企業(yè)，由海外企業(yè)負責后續(xù)的臨床開發(fā)、申報上市、生產和銷售等工作。
“國產創(chuàng)新藥出海競爭激烈，想要開拓海外市場首先需要獲批上市，其次還要取得商業(yè)銷售上的成功?！焙忘S醫(yī)藥首席執(zhí)行官兼首席科學官蘇慰國等藥企負責人表示，藥品本身質量過硬的同時，不同市場也面臨著多樣化挑戰(zhàn)，選對路徑至關重要。
以和黃醫(yī)藥為例，其研發(fā)的呋喹替尼選擇進軍市場急需且空白的主流市場?！巴砥谀c癌是嚴峻的醫(yī)學問題，全球發(fā)病率和死亡率不斷增長，卻缺少有效的新藥，美國此前已十年沒有相關新藥獲批?！碧K慰國說，美國有大量患者的需求未被滿足是呋喹替尼出海成功的原因之一。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2022年全球腸癌新增患者190萬人，美國、歐洲、日本等均是高發(fā)區(qū)域。
“君實的特瑞普利單抗在國內獲批的適應癥有十余種，我們首選鼻咽癌是爭取在美國獲批的一種策略。”李寧說，鼻咽癌在美國是一個需求尚未被滿足的市場，后續(xù)君實生物將繼續(xù)在美國申報食管癌、肺癌等適應癥。
借“船”出海也是一條可行路徑，尤其是對于一些中小創(chuàng)新藥企業(yè)來說。2023年11月，跨國藥企阿斯利康宣布與誠益生物達成獨家許可協(xié)議，阿斯利康將開發(fā)和商業(yè)化誠益生物發(fā)現(xiàn)的小分子GLP-1受體激動劑ECC5004，用于包括肥胖癥、糖尿病和其他合并癥的潛在治療。誠益生物將獲得1.85億美元的首付款，還有資格獲得高達18.25億美元的未來臨床、注冊和商業(yè)化里程碑付款以及特許權使用費。
在2024上海生物醫(yī)藥產業(yè)國際化發(fā)展大會上，阿斯利康進一步宣布，將在上海建設第五個全球戰(zhàn)略中心，與位于美國、瑞典和英國的中心并列。與此同時，阿斯利康還將以雙向走訪對接的形式，助力30家上海優(yōu)秀企業(yè)出海。
阿斯利康全球首席執(zhí)行官蘇博科表示：“上海是中國乃至全球高科技產業(yè)的重要聚集地，期待在這里繼續(xù)投資、擴大布局，以推動全球健康領域的可持續(xù)發(fā)展?！?br/>
精準支持助力出?！靶蟹€(wěn)致遠”
國產創(chuàng)新藥出海，瞄準的是廣闊的全球市場。百濟神州的財報顯示，其研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤（澤布替尼），是國內第一款在美上市的抗癌新藥。包括海外市場在內，2023年澤布替尼全球銷售額達到13億美元，成為國內首個“十億美元分子”。
在創(chuàng)新藥出海的過程中，政策的精準支持十分重要。記者采訪了解到，呋喹替尼的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床研究、上市后（IV期）研究以及成果轉化均得到上海市科委項目支持，“我們還是藥品上市許可持有人制度（MAH）的試點企業(yè)，呋喹替尼因此至少提前3年進入市場。”和黃醫(yī)藥資深副總裁崔昳昤說。
展望未來，支持措施可以進一步升級。國際多中心臨床試驗幾乎是新藥出海的必選項，其成本一般為國內臨床的3倍到5倍，但一旦成功市場空間可達到原來的十倍。不少受訪者建議，適應創(chuàng)新藥“出?！毙枨?，將支持措施從國內一期、二期、三期臨床試驗擴展到國際多中心臨床試驗
出海范圍也可以進一步擴大。具體來看，創(chuàng)新藥出海所面向的市場不止于歐美。李寧表示，世界上超一半國家可以用美國FDA的批準申報上市，不需要再做臨床試驗?！拔覀儸F(xiàn)在密切關注環(huán)太平洋、環(huán)印度洋市場，計劃在韓國、中東和東南亞國家推動中國創(chuàng)新藥上市使用。”
與此同時，鼓勵本土創(chuàng)新藥企和跨國藥企攜手合作。在出海過程中，跨國藥企與創(chuàng)新藥企合作是國際慣例，雙方存在資源互補的需求。很多跨國藥企并不是從源頭做起，而是將創(chuàng)新藥企的成果納入到其商業(yè)體系和全球網(wǎng)絡中。當前，不少中國生物醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)質量已經具備在世界舞臺競爭的實力，未來會吸引更多諸如阿斯利康這樣的醫(yī)藥巨頭的目光。（記者 何欣榮 董雪）
轉自：經濟參考報
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