大量研發(fā)資本或?qū)⒊掷m(xù)流向罕見病藥物開發(fā)

　　導(dǎo)讀：在2013年，抗腫瘤、降糖、精神病、呼吸系統(tǒng)以及止疼等五大類藥物持續(xù)占據(jù)醫(yī)藥銷售的重要份額?？鼓驼{(diào)脂藥物的銷售大幅下滑，治療精神病、呼吸系統(tǒng)、降血壓、多動(dòng)癥等疾病藥物的銷售也有所降低。
　　

　　具體而言，在治療阿爾茨海默癥、抑郁、焦慮、精神分裂、帕金森綜合征等疾病領(lǐng)域，藥物開發(fā)并沒有重大進(jìn)展。據(jù)分析，因?yàn)檫@些疾病的復(fù)雜性限制了人類對(duì)其認(rèn)知，這類新藥開發(fā)不僅耗時(shí)耗力，而且只是輕微改善療效或安全性的藥物已經(jīng)無法得到藥監(jiān)和支付部門的認(rèn)同。
　　

　　雖然許多藥物研發(fā)沒有重大進(jìn)展是事實(shí)，但這并未阻擋在這些方向研發(fā)的腳步?！八幤费邪l(fā)專業(yè)人員總要審勢(shì)確定一個(gè)主攻方向。只要這個(gè)方向是重要疾病防治的必經(jīng)之路，他們就會(huì)百折不回地為之奮斗，不會(huì)知難而退，甘于放棄。”
　　

　　我國(guó)中長(zhǎng)期發(fā)展綱要仍將上述老年性退行性疾病及常見精神病防治藥品的研發(fā)作為重要任務(wù)。曾繁典認(rèn)為，出現(xiàn)“大部分大藥廠已經(jīng)開始遠(yuǎn)離這些投入和回報(bào)不成比例的領(lǐng)域”的現(xiàn)象，并不能代表這個(gè)研究方向的動(dòng)搖。
　　

　　據(jù)北京以嶺醫(yī)藥研究院副院長(zhǎng)王曙賓介紹，我國(guó)以嶺藥業(yè)早在2012年針對(duì)老年癡呆癥藥物，就開展了多層次研發(fā)：既有絡(luò)病理論指導(dǎo)下的復(fù)方中藥開發(fā)，也有單味中藥中提取有效組分藥物，同時(shí)又有針對(duì)中藥單體有效成分的結(jié)構(gòu)修飾研究?！拔覈?guó)在這個(gè)領(lǐng)域的研發(fā)并未止步?！?br>　　

　　緊跟時(shí)機(jī)迎挑戰(zhàn)

　　
　　IMSHealth的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)還顯示，2013年在美國(guó)開始銷售的36個(gè)新分子實(shí)體（NME）當(dāng)中，有17種是孤兒藥，比2012年上市的孤兒藥多出一倍以上。
　　

　　報(bào)告分析認(rèn)為，未滿足的治療需求和提高患者的生活質(zhì)量是促使監(jiān)管部門批準(zhǔn)孤兒藥的主要原因。相比重磅藥物聚集的大眾藥物，孤兒藥通常針對(duì)基因變異單一的患者群，更容易觀察到明顯療效。再加上很多罕見病無藥可用，藥監(jiān)和支付部門也更愿意批準(zhǔn)和支付高額藥價(jià)，這使很多孤兒藥都成了大產(chǎn)品。

　　
　　“世界范圍來看，在無可用藥物和高藥價(jià)這兩個(gè)主要因素的引誘下，大量研發(fā)資本或許將會(huì)持續(xù)流向罕見病藥物的開發(fā)。再加上多種疾病從分子生物學(xué)角度被進(jìn)一步分組、細(xì)化，這些患者亞群的人數(shù)越來越少，致使未來會(huì)有更多孤兒藥被開發(fā)。”上海食品藥品檢驗(yàn)所一位工作人員說道，“但就我國(guó)而言，企業(yè)是否能夠大規(guī)模進(jìn)入孤兒藥研發(fā)，還需政府的政策扶持和制度配套?！?br>　　

　　“孤兒藥研發(fā)上市比例明顯增加的現(xiàn)實(shí)，是受國(guó)家政策推動(dòng)的結(jié)果?！痹钡浣榻B，歐美發(fā)達(dá)國(guó)家建立了完善的針對(duì)罕見病和孤兒藥的專門監(jiān)管機(jī)構(gòu)和措施，又借助現(xiàn)代對(duì)罕見病發(fā)病機(jī)理認(rèn)識(shí)的深入以及研發(fā)技術(shù)的更新，推動(dòng)了對(duì)孤兒藥研究的發(fā)展?！拔覈?guó)醫(yī)藥界正密切關(guān)注這個(gè)領(lǐng)域的進(jìn)步，不少醫(yī)藥工作者為國(guó)家孤兒藥政策的出臺(tái)提出了建議，以促進(jìn)我國(guó)孤兒藥研究的發(fā)展?！?br/>

　　
　　對(duì)全球醫(yī)藥市場(chǎng)作出的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)分析，同樣給我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展以啟示和幫助。而相比發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)的醫(yī)藥行業(yè)仍存在諸多挑戰(zhàn)。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為應(yīng)制定全面推進(jìn)的創(chuàng)新策略，提倡新藥研發(fā)多種模式，在"仿制"上提高內(nèi)涵，"模仿創(chuàng)新"上加強(qiáng)跟進(jìn)，"跟進(jìn)創(chuàng)新"上倡導(dǎo)突破，"首創(chuàng)"上追求目標(biāo)，才能全面推進(jìn)藥物研發(fā)工作。

來源：和訊網(wǎng)

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