政策利好不斷 新藥上市加速 罕見病患者迎來“暖春”

　　國務院總理李克強2月11日主持召開的國務院常務會議決定，對罕見病治療藥物給予增值稅優(yōu)惠，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

　　“這釋放出一個強烈信號，國家希望激勵國外罕見病治療藥物盡快進入我國，解決患者用藥可及性的問題。”罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方說，除藥品降價外，一系列政策思路變化所帶來的連鎖反應同樣令人鼓舞。

　　減稅　政策紅包促藥物降價

　　在黃如方看來，罕見病治療藥物獲得增值稅優(yōu)惠是驚喜，也在意料之中，“去年國家出臺抗癌藥降稅、進入醫(yī)保目錄等一系列提升藥物可及性的政策后，我們就有預感，下一階段罕見病患者用藥會得到更多支持。”

　　罕見病是一大類散落在各個疾病系統(tǒng)的不同疾病的總稱。由北京大學第一醫(yī)院教授、北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁潔和北京醫(yī)學會罕見病分會副主任委員王琳主編，中國醫(yī)藥科技出版社出版的《中國罕見病研究報告（2018）》指出，罕見病定義不用以確診疾病，而主要用于政策劃分患者人群、規(guī)劃政策制定的方向。

　　在我國，罕見病涉及病種較多。山東省罕見疾病防治協(xié)會曾聯(lián)合其他7個省份的科研機構(gòu)，對近百家三甲醫(yī)院的住院病例開展流行病學調(diào)查，發(fā)現(xiàn)醫(yī)院近10年收治罕見病患者405589例，占住院病人總數(shù)的2.27%，確診患者涉及952種罕見病。有數(shù)據(jù)顯示，中國罕見病群體規(guī)模超過2000萬人。

　　我國罕見病患者面臨診斷和用藥的雙重困境。據(jù)了解，目前僅少數(shù)罕見病有治療藥品，且治療費用昂貴。我國一項針對142類罕見病群體的生存調(diào)查顯示，罕見病患者全年醫(yī)療費用是個人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。

　　近年來，我國對罕見病群體予以更多的關注。今年1月1日起，我國對706項商品實施進口暫定稅率，青霉胺、吡非尼酮、利魯唑、波生坦等罕見病藥品原料藥稅率降低為零。此次罕見病藥物再獲增值稅優(yōu)惠，對患者來說，無疑是又一個利好消息。

　　“藥價由研發(fā)和生產(chǎn)等成本以及稅收等其他因素共同構(gòu)成。政策給出的降稅幅度較大，最終將體現(xiàn)為罕見病藥物價格一定程度的降低。”杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司政策法規(guī)事務副總裁常建青認為，享受到政策紅利的也不只有跨國藥企，所有在中國銷售罕見病藥物的企業(yè)均能獲益。一位業(yè)內(nèi)人士也告訴記者，降稅舉措有利于國內(nèi)研發(fā)生態(tài)系統(tǒng)改善，將促使更多企業(yè)在中國進行研發(fā)創(chuàng)新。

　　審評　綠色通道加速新藥上市

　　得益于藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革，包括罕見病群體在內(nèi)的中國患者能更快更好地用上新藥好藥。

　　在我國2018年獲批的48個新藥中，注射用重組人凝血因子VIII、依庫珠單抗注射液、艾美賽珠單抗注射液和司來帕格片等多個藥物為罕見病治療藥物。其中，注射用重組人凝血因子Ⅷ已于今年1月上市。

　　泰格醫(yī)藥代理了依庫珠單抗注射液的進口注冊申報。該藥物用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征，其注冊申請在2017年6月22日被受理，同年7月11日便已出現(xiàn)在擬納入優(yōu)先審評的公示名單中。“加速審評對罕見病藥物進口的助力非常大，現(xiàn)在審評最快的就是罕見病藥物等臨床急需藥物。”常建青說。

　　事實上，罕見病藥物快速獲批的背后是眾多政策的支撐。2017年12月，原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》，將罕見病治療藥物納入優(yōu)先審評范圍。2018年5月以來，《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》《第一批罕見病目錄》等文件的發(fā)布，為罕見病藥物的研發(fā)和注冊提供了指導。國家藥監(jiān)局和國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，更是明確藥審中心建立專門通道，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內(nèi)完成技術審評。

　　“國家藥監(jiān)部門的一系列政策，讓進口藥品降低注冊成本并加快上市，從而讓患者能盡快用上新藥好藥。”黃如方評價說，結(jié)合近期的降稅政策來看，國家釋放的信號已經(jīng)十分明確，要解決“從零到一”的問題，確保罕見病患者先用上藥，未來藥物的市場準入、醫(yī)療保障和支付等問題都會逐步解決。

　　這一信號已經(jīng)被跨國藥企捕捉。常建青介紹，2018年以來，泰格醫(yī)藥收到的罕見病藥物代理業(yè)務呈增長趨勢。但她也表示，進一步加強對外宣傳，能更快更廣泛地讓國外企業(yè)知曉中國新政策。她說：“我最近在藥物信息協(xié)會(DIA)歐洲年會上介紹了中國的政策法規(guī)變化，會后就有聽眾來咨詢我國罕見病藥物加快審評的相關政策。當然，中國的相關激勵性政策要廣泛傳播出去，可能還需要一段時間。”

　　研發(fā)　中國力量正在崛起

　　黃如方所在的罕見病發(fā)展中心作為一個患者組織，連接著藥企、醫(yī)院和患者，往往有企業(yè)會通過該組織尋找臨床試驗的受試者。

　　他敏感地察覺到，去年以來前來接洽的企業(yè)明顯增多。“很多國外藥品希望能進入中國，我國企業(yè)也在加強相關藥物研發(fā)。”他的語氣中有難掩的欣喜。

　　黃如方和他的伙伴們也積極做好溝通協(xié)調(diào)工作，將患者的訴求傳遞給企業(yè)。“我個人非常鼓勵罕見病患者參與到相關研究中去。”黃如方解釋道，如果臨床試驗的藥物在國外已上市，其安全性和有效性有所保障，罕見病患者能通過參與試驗盡快用上藥；如果是新藥開發(fā)，可能有一定的風險，但患者還是要積極參與。“研發(fā)罕見病藥物的企業(yè)本來就少，如果有研發(fā)項目，我們要積極地支持和配合。”他補充道。

　　中辦、國辦出臺的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》明確，要支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項2018年度課題申報指南將罕見病治療急需藥物納入“臨床急需藥品研發(fā)”一項中，且該項不限制課題數(shù)。

　　我國本土企業(yè)也在為改變中國罕見病的治療格局而努力前行。據(jù)悉，麗珠醫(yī)藥的注射用丹曲林鈉已經(jīng)進入臨床試驗階段，北?？党梢矊⒂诮衲晏峤还臼讉€罕見病適應證的臨床試驗申請。

　　受訪對象不約而同地指出，要進一步促進罕見病藥物研發(fā)，國家政策的支持力度還需加強。“從宏觀上來看，所有罕見病相關問題的解決都要政策先行。”黃如方表示，罕見病藥物的市場規(guī)模較小，在無利可圖的情況下，企業(yè)連仿制的積極性都沒有。

　　“企業(yè)要有合理的回報，才有可能繼續(xù)投入到新藥的研發(fā)中。”常建青表示，罕見病藥物的研發(fā)難度大、成本高，但用藥群體卻相對較小，需要專項基金資助、知識產(chǎn)權保護、審評審批提速、稅收優(yōu)惠和支付等系統(tǒng)性政策的進一步激勵。（記者 落楠）

　　轉(zhuǎn)自：中國醫(yī)藥報

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