科學(xué)家成功在人類胚胎中修正致病基因變異


來源:經(jīng)濟(jì)參考報(bào)   時(shí)間:2017-08-09





  涉及人類胚胎基因編輯的消息近期再成媒體聚焦話題。8月2日,一個(gè)國際團(tuán)隊(duì)在《自然》雜志發(fā)表報(bào)告說,他們利用有“基因剪刀”之稱的CRISPR技術(shù),成功修正了人類胚胎中一種和遺傳性心臟疾病有關(guān)的基因變異。


  俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)學(xué)者與美國、韓國以及中國的同行合作完成了這項(xiàng)突破性試驗(yàn)。鑒于在人類胚胎上實(shí)施基因編輯的敏感性,這項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果在正式公布前就已被不少國際媒體報(bào)道。


  倫敦大學(xué)圣喬治醫(yī)學(xué)院學(xué)者婭爾達(dá)·賈母希迪評(píng)價(jià)說,這項(xiàng)研究“首次展示了如何利用基因編輯技術(shù)在早期人類胚胎上成功對(duì)引起疾病的基因變異進(jìn)行高效修正”。


  據(jù)報(bào)告介紹,肥厚型心肌病能導(dǎo)致心源性猝死和心力衰竭,只要遺傳一份MYBPC3基因中的變異版本,就能導(dǎo)致肥厚型心肌病。團(tuán)隊(duì)利用目前主流的CRISPR基因編輯技術(shù)修正了未被植入子宮前的人類胚胎中一種與該疾病有關(guān)的基因變異。結(jié)果顯示,CRISPR技術(shù)定向十分精確,試驗(yàn)中也未出現(xiàn)脫靶變異。


  報(bào)告作者之一、俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)學(xué)者舒赫拉特·米塔利波夫說,這種修正會(huì)出現(xiàn)在每一個(gè)后代身上,因?yàn)?ldquo;我們已經(jīng)從這一家族后裔中移除了會(huì)導(dǎo)致這一疾病的基因變異”。米塔利波夫還說,通過使用這一技術(shù),有可能降低這種遺傳性疾病給這個(gè)家族甚至整個(gè)人群帶來的負(fù)擔(dān)。


  阻止有害基因變異傳給下一代的一種現(xiàn)有方法是胚胎植入前遺傳診斷。經(jīng)診斷,挑選出沒有有害變異的胚胎,然后在體外受精周期中進(jìn)行胚胎移植。


  團(tuán)隊(duì)這次的試驗(yàn)結(jié)果表明,精確的基因編輯技術(shù)能用于修正人類胚胎中的致病變異,從而增加可移植的優(yōu)質(zhì)胚胎數(shù)量。將其與體外受精等技術(shù)結(jié)合使用,或許能提供新的治療方案來防止有遺傳性疾病相關(guān)基因變異的人士將這類疾病傳遞給下一代,并且由于能獲得更多健康胚胎,也有助提高體外受精成功率。


  基因編輯已是當(dāng)前科學(xué)界熱門話題,此前已有中國學(xué)者發(fā)表了相關(guān)研究成果。賈母希迪說,中國學(xué)者近期開展的兩項(xiàng)研究也嘗試?yán)没蚓庉嫾夹g(shù)在人類胚胎上修改基因,但他們在確保胚胎中所有細(xì)胞都攜帶相關(guān)修正這一點(diǎn)上遇到困難。而這項(xiàng)新研究之所以讓人興奮也是因?yàn)?,研究人員通過向卵子同時(shí)注射具修正能力的酶和攜帶變異的精子來展示攻克這一難關(guān)的可能性。


  盡管取得突破,但團(tuán)隊(duì)仍謹(jǐn)慎表示,基因編輯的方法還需要進(jìn)一步優(yōu)化才能進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。



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