大型制藥公司目光投向一類藥物—孤兒藥

　　根據(jù)投資分析機(jī)構(gòu)Morningstar公司的一份研究報(bào)告，為了應(yīng)對(duì)不確定的發(fā)展前景，大型制藥公司將會(huì)把目光投向之前被忽略的一類藥物――孤兒藥（也稱罕見病藥）。Morningstar資深藥品分析師Damien Conover表示，這一領(lǐng)域所具有的成功潛力一直沒有被產(chǎn)權(quán)投資市場(chǎng)確認(rèn)。

　　諾華打頭陣

　　FDA將孤兒藥定義為其所服務(wù)的美國(guó)病人數(shù)量少于20萬。在這一領(lǐng)域，處于領(lǐng)先地位的制藥企業(yè)是諾華公司，許多年前，諾華就認(rèn)識(shí)到了其中蘊(yùn)含的市場(chǎng)機(jī)會(huì)。

　　諾華旗下的藥物擇泰（Zometa）、格列衛(wèi)（Gleevec）、善得定（Sandostatin）以及Exjade在被推出時(shí)就取得了孤兒藥身份。今年，這些藥物的銷售總額預(yù)計(jì)將達(dá)到80億美元。

　　其他大型制藥公司無疑也注意到了這一市場(chǎng)。今年2月，葛蘭素史克公司宣布組建一個(gè)部門，專門從事孤兒藥的研發(fā)工作。

　　去年12月，輝瑞與以色列生物制藥企業(yè)Protalix BioTherapeutics公司達(dá)成協(xié)議，準(zhǔn)備開發(fā)用來治療戈謝病的藥物，并使之商業(yè)化。根據(jù)雙方達(dá)成的協(xié)議，輝瑞同意向Protalix支付6000萬美元的前期費(fèi)用，并依據(jù)監(jiān)管進(jìn)程再支付5500萬美元。兩家公司將分享該藥實(shí)現(xiàn)的銷售收入，并分擔(dān)由此產(chǎn)生的相關(guān)費(fèi)用。

　　此前，Protalix報(bào)告稱，其在對(duì)這只名為taliglucerase alfa的孤兒藥所開展的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中取得了不錯(cuò)的成果。正是由于看到了這一點(diǎn)，輝瑞立即作出了采購(gòu)行動(dòng)。Protalix開發(fā)的這只藥物將Genzyme公司的Cerezyme展開競(jìng)爭(zhēng)。有報(bào)告顯示，每名病人每年使Cerezyme的治療費(fèi)用高達(dá)20萬~25萬美元。戈謝病患者終生都要服用它。

　　2008年，Cerezyme的年度銷售額達(dá)到12億美元，一舉跨入了“重磅炸彈”藥物的行列。不過去年，由于Genzyme公司在生產(chǎn)方面出了一些問題，Cerezyme的銷售額下降到了7.93億美元。

　　Morningstar公司分析師Conover表示，對(duì)輝瑞來說，這是一個(gè)具有足夠吸引力的市場(chǎng)。

　　誘人的市場(chǎng)

　　在孤兒藥成為“重磅炸彈”藥物的道路上，諾華生產(chǎn)的格列衛(wèi)無疑具有戲劇性。格列衛(wèi)最初的目標(biāo)人群是緩慢生長(zhǎng)型骨髓癌病人，患者人數(shù)在50,000左右，而目前約有12萬名患者得益于該藥的治療。格列衛(wèi)每年的銷售額將近50億美元。

　　Conover表示，孤兒藥領(lǐng)域傳統(tǒng)上一直是生物科技公司的地盤，但是現(xiàn)在大型制藥公司有足夠的理由進(jìn)軍這一領(lǐng)域。其中一個(gè)理由是，與面向大眾市場(chǎng)的傳統(tǒng)藥物相比，孤兒藥可以更容易、更快速地獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。

　　近年來，制藥領(lǐng)域發(fā)生了多起藥品安全事件，涉及默沙東、賽諾菲安萬特以及百時(shí)美施貴寶這些大型制藥公司，這已經(jīng)使得FDA更加重視規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)。而對(duì)于臨床急需的新藥，F(xiàn)DA會(huì)給予快速審批通道的待遇。

　　一道簡(jiǎn)單的數(shù)學(xué)題

　　數(shù)據(jù)顯示，自從美國(guó)在1983年頒布《孤兒藥法案》以來，已經(jīng)有2116只藥物作為候選藥。與此同時(shí)，這項(xiàng)法案還激勵(lì)制藥行業(yè)掀起一股熱潮：開發(fā)用來滿足小部分病人尚未滿足的醫(yī)療需求。

　　在這2116只候選孤兒藥物中，有353只獲得了FDA的上市批準(zhǔn)，批準(zhǔn)率為16%。這一比例要低于各類已經(jīng)通過審批進(jìn)程的藥物（大約65%）的批準(zhǔn)率。但是該類藥物的成本相對(duì)較低，而獲得的回報(bào)卻更高。按照《孤兒藥法案》，一家生物制藥公司可以在臨床開發(fā)成本上獲得50%的稅收抵免，以及各種撥款和合同，其中最重要的是獲得為期7年的獨(dú)家銷售權(quán)，而其他藥物只有5年。另外一個(gè)好處是：在獨(dú)家銷售權(quán)期滿之后，競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手們不會(huì)蜂擁而入，因?yàn)樯a(chǎn)這類藥物的過程很復(fù)雜。

　　美國(guó)南加州大學(xué)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)教授Joel Hay表示，孤兒藥的銷售及推廣成本較低，很少需要專家推介藥品。那么，保險(xiǎn)公司為什么不會(huì)對(duì)其高價(jià)大皺眉頭呢？

　　一只面向大眾市場(chǎng)的品牌藥所治療的病人可達(dá)數(shù)百萬之多，即使每名病人每天使用它的治療費(fèi)用只有幾美元，但是累加起來相當(dāng)昂貴。但是，對(duì)于一只被20萬名病人使用的孤兒藥來說，即使單一劑量的治療費(fèi)用達(dá)到1500美元，如果分?jǐn)偟綌?shù)量龐大的投保人群頭上，每個(gè)月增加的費(fèi)用只有幾分錢。

　　咨詢機(jī)構(gòu)Medical Marketing Economics公司的首席執(zhí)行官、密西西比大學(xué)藥品管理學(xué)副教授Mick Kolassa表示，大多數(shù)大型制藥公司至少已經(jīng)將它們的一只腳伸進(jìn)了孤兒藥市場(chǎng)。不過，制藥公司將需要適應(yīng)一種完全不同的文化，因?yàn)樗麄儗?duì)這一領(lǐng)域了解不多。

　　與此同時(shí)，奧巴馬的醫(yī)療改革計(jì)劃讓大型制藥公司有了實(shí)施多元化發(fā)展的動(dòng)力。Hay表示，目前來看，對(duì)藥品價(jià)格進(jìn)行控制的威脅似乎更加可怕，但是，這些控制舉措將不適用孤兒藥。

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