基因治療感覺神經(jīng)性耳聾在白豚鼠試驗(yàn)中獲成果

　　我國耳鼻咽喉科專家、中南大學(xué)湘雅三醫(yī)院院長孫虹教授和他的科研團(tuán)隊(duì)經(jīng)過十年研究發(fā)現(xiàn)，運(yùn)用羥基磷灰石作為無機(jī)納米基因轉(zhuǎn)染載體，用以治療內(nèi)耳感覺神經(jīng)性耳聾疾病，并在白豚鼠試驗(yàn)中獲得良好效果。這一研究成果獲得國際業(yè)內(nèi)專家的廣泛認(rèn)可。

　　國內(nèi)外多家實(shí)驗(yàn)室研究證明，利用基因治療原理，向內(nèi)耳轉(zhuǎn)染有治療作用的基因，可以用來治療早期感覺神經(jīng)性耳聾患者，從而避免形成不可逆的聽力殘疾。長期以來，國際醫(yī)學(xué)界在基因治療內(nèi)耳疾病的研究中，大多采用病毒作為基因轉(zhuǎn)染載體。病毒載體雖然基因轉(zhuǎn)染率高，但對(duì)患者存在極高的致癌性和致變態(tài)反應(yīng)性，投入臨床有極大的風(fēng)險(xiǎn)。而非病毒載體、脂質(zhì)體和高分子聚合物作為基因載體，也具有較大的細(xì)胞毒性，且制備和貯存復(fù)雜，生產(chǎn)成本也很高。

　　孫虹教授帶領(lǐng)他的研究團(tuán)隊(duì)瞄準(zhǔn)無機(jī)納米作為基因轉(zhuǎn)染載體的領(lǐng)域，與中南大學(xué)粉末冶金國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室合作，通過十年潛心研究，從無數(shù)種無機(jī)納米材料中，最后麟選出羥基磷灰石hydroxyapatite,HAT作為納米基因轉(zhuǎn)染載體，成功地在活體豚鼠耳蝸細(xì)胞內(nèi)表達(dá)出基因產(chǎn)物NT-3基因。這一原始創(chuàng)新性研究成果表明，雖然羥基磷灰石目前的轉(zhuǎn)染率不太高，但科學(xué)上的可能性強(qiáng)烈提示了技術(shù)上的可行性。

　　據(jù)孫虹教授介紹，下一步將通過改良羥基磷灰石納米基因載體的制備技術(shù)和配制條件，提高其基因轉(zhuǎn)染率，形成具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因載體產(chǎn)品。同時(shí)，還可依托這項(xiàng)新技術(shù)，根據(jù)人和動(dòng)物的不同組織、器官的特點(diǎn)，開發(fā)出更多適用不同物種、不同組織和器官的基因治療產(chǎn)品，帶動(dòng)相關(guān)的材料科學(xué)和生物醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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