研究證實沙利度胺可用于治療出血性血管疾病

　　盡管沙利度胺thalidomide曾因具有導致新生兒出生缺陷的嚴重不良反應而廣受詬病，不過最近在線發(fā)表于《自然-醫(yī)學Nature Medicine》網站上的一篇研究顯示，沙利度胺可以緩解遺傳性疾病遺傳性出血性毛細血管擴張癥hereditary hemorrhagic telangiectasia的癥狀。這一發(fā)現給研究者尋找治療遺傳性出血性毛細血管擴張癥和其他出血性血管疾病指明了方向。

　　在20世紀50年代末到60年代初，沙利度胺曾用于緩解懷孕婦女的惡心、嘔吐癥狀，結果釀成悲劇，到生產廠家把沙利度胺從市場上撤出為止，46個國家10000多名新生兒出生時失去四肢即海豹兒事件及其他缺陷。直到最近研究者才弄明白沙利度胺造成損害的原因，同時也發(fā)現了此藥物的一些有益作用，如控制血管發(fā)生和新血管生長，科學家利用沙利度胺的這一特性治療癌癥，不過具體的作用機制目前還不清楚。

　　遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者的血管生長沒有支持細胞保持其穩(wěn)定和力量?；颊哐艹鲅踔習l(fā)生大腦、肺、肝、和胃腸道致命性出血。有些患者還會發(fā)生反復的鼻出血甚至一天七次之多，不得不做皮膚移植。荷蘭萊登大學醫(yī)學中心Leiden University Medical Centre的發(fā)育生物學家Christine Mummery說：“遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者在大街上行走只能縫合鼻孔?！?/p>

　　沙利度胺靶向作用于腫瘤的血管使Christine Mummery想知道沙利度胺對血管發(fā)生的作用是否可以有助于治療遺傳性出血性毛細血管擴張癥。研究者給七名遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者服用沙利度胺，其中六名首次服用后一個月內鼻出血明顯減少。

　　為了揭示沙利度胺對遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者癥狀改善的機制，研究者對沙利度胺在具有遺傳性出血性毛細血管擴張癥癥狀的小鼠進行測試，結果發(fā)現雖然高劑量的沙利度胺阻止血管發(fā)生，但是低劑量更能強化受細胞生長刺激的血管。沙利度胺可以使一種叫做血小板來源生長因子-BPDGF-B的物質成倍增加，而這種生長因子可以生產更多的平滑肌以修復血管壁缺陷。

　　事實證明，沙利度胺在人體內亦有同樣的藥物作用。對第七名遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者鼻活組織檢查此患者癥狀有所改善，不過由于沙利度胺引起的神經損害不得不退出表明比沒有接受沙利度胺治療者平滑肌細胞生長更多。Christine Mummery認為這一結果表明了沙利度胺是怎樣影響血管的。

　　福羅里達州大學的實驗遺傳學家S. Paul Oh沒有參與此研究說：“他們的研究給遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者將來更有效的治療帶來希望。這是首次正在進行的主要針對遺傳性出血性毛細血管擴張癥患者治療研究。”

　　加利福尼亞大學的分子生物學家Rosemary Akhurst說：“這一研究說明藥物的兩面性，我們可以選擇其安全性的一面。我們終究不希望任何人在應用一種藥物時是危險的。這有助于我們選擇藥物對治療疾病有利的一面，如沙利度胺避開不良作用?！?/p>

來源：藥品資訊網信息中心

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