FDA放行全球首個人體人類胚胎干細(xì)胞臨床試驗(yàn)

　　Geron公司首席執(zhí)行官托馬斯?奧卡爾瑪博士表示批評人士沒有讀過該公司呈送給FDA的長達(dá)2.8萬頁的數(shù)據(jù)?！叭魏芜^度指責(zé)和阻礙干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的做法都是不可取的。”

　　FDA日前明確全球首個授權(quán)在人體上開展的人類胚胎干細(xì)胞療法試驗(yàn)。

　　這一臨床試驗(yàn)將令人們首次了解這項(xiàng)技術(shù)的安全性和可能的療效。由于具有廣泛潛在的醫(yī)療用途，干細(xì)胞療法一直受到期待，但也備受政治和倫理爭議困擾。

　　里程碑式的重要決定

　　這項(xiàng)臨床試驗(yàn)將在新受到脊椎損傷的患者中測試由美國Geron公司與加州大學(xué)歐文分校開發(fā)的干細(xì)胞。

　　FDA最初在2009年初明確了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。但在患者開始治療前，在一些注射這種細(xì)胞的大鼠體內(nèi)發(fā)現(xiàn)結(jié)節(jié)，F(xiàn)DA因此叫停了這項(xiàng)試驗(yàn)。Geron公司不得不重做大鼠試驗(yàn)，并開發(fā)更好的檢查細(xì)胞純度的方法。

　　Geron公司于7月30日宣布，F(xiàn)DA對干細(xì)胞臨床試驗(yàn)已經(jīng)放行。

　　胚胎干細(xì)胞能轉(zhuǎn)化成體內(nèi)所有類型的細(xì)胞?？茖W(xué)家們設(shè)想，將來干細(xì)胞可以用于將受損或處于疾病狀態(tài)的組織替換，治療多種疾病。

　　“我認(rèn)為對這個行業(yè)而言，F(xiàn)DA的這一決定是一個非常重要的里程碑?！奔永锔＠麃喸偕t(yī)學(xué)研究所所長阿蘭?特勞森在表示，他補(bǔ)充說，對這項(xiàng)試驗(yàn)的叫停令干細(xì)胞研究蒙上陰影?！爸匦麻_始試驗(yàn)治療患者，并證明這種療法的安全性是非常重要的。”

　　但由于這些細(xì)胞的培養(yǎng)涉及破壞人胚胎細(xì)胞，因此備受爭議，盡管一些研究人員表示他們能夠避免損傷人胚胎細(xì)胞。

　　胚胎干細(xì)胞研究引起的政治問題已延續(xù)了幾屆美國總統(tǒng)任期，宗教保守派對破壞或使用人類胚胎細(xì)胞持堅(jiān)定的反對態(tài)度。

　　前任美國小布什總統(tǒng)限制聯(lián)邦政府對一些克隆或顯存細(xì)胞系進(jìn)行資助。奧巴馬總統(tǒng)取消了這些限制，逐漸開始批準(zhǔn)聯(lián)邦政府資助更多的細(xì)胞系研究。

　　位于加州門洛帕克市的Geron 公司，將胚胎干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成支持神經(jīng)生長的少突膠質(zhì)細(xì)胞前體。這些前體細(xì)胞可在脊椎損傷部位注射。

　　人們希望，這些細(xì)胞可以修復(fù)神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓磷脂，恢復(fù)一些神經(jīng)傳輸信號的能力。雖然讓高位截癱患者從輪椅上站起來尚不可期，但可以期望恢復(fù)一些運(yùn)動與知覺。

　　長達(dá)2.8萬頁的數(shù)據(jù)呈交FDA

　?、衿谂R床試驗(yàn)將招募十位患者，主要測試這種療法的安全性。假設(shè)這種方法確實(shí)有效，在這種療法被證實(shí)和進(jìn)入廣泛使用之前，必須耗時多年開展進(jìn)一步測試。

　　Geron公司首席執(zhí)行官托馬斯?奧卡爾瑪博士指出，擬議中的7個研究機(jī)構(gòu)中，已有兩個臨床研究基地的倫理委員會批準(zhǔn)了這項(xiàng)試驗(yàn)，在未來數(shù)月中，可能開始第一例患者治療。

　　奧卡爾瑪博士將不會公布這些研究機(jī)構(gòu)的具體地點(diǎn)，他表示，此舉是為了保護(hù)患者隱私免受來自媒體的影響。

　　 “我們不會讓這種情況發(fā)生，以免破壞試驗(yàn)的完整性。”他在一次訪談中表示，“這將貫徹始終?！?br>
　　這引起一些專家的擔(dān)心，這些專家表示，Geron公司的療法顯效的機(jī)會不大，如果失敗或出現(xiàn)安全問題，會令整個研究領(lǐng)域遭受重創(chuàng)。對安全問題最大的擔(dān)心在于，如果在注射入患者體內(nèi)的混合物中存在任何胚胎干細(xì)胞，可能會形成腫瘤。

　　奧卡爾瑪博士表示批評人士沒有讀過該公司呈送給FDA的長達(dá)2.8萬頁的數(shù)據(jù)。“任何過度指責(zé)和阻礙這項(xiàng)試驗(yàn)的做法都是不可取的?！彼硎?。

　　參加初步試驗(yàn)的患者都必須是脊髓完全損傷的患者，沒有任何自發(fā)康復(fù)的機(jī)會，奧卡爾瑪博士表示。這樣，如果患者運(yùn)動或感覺方面出現(xiàn)任何改善，可以歸結(jié)于治療取得的效果。

　　另外一家名為先進(jìn)細(xì)胞技術(shù)的公司，正努力爭取FDA批準(zhǔn)測試從人胚胎干細(xì)胞獲得的視網(wǎng)膜細(xì)胞用于治療眼底黃色斑點(diǎn)癥，這種眼科疾病可以引起嚴(yán)重的視力喪失。

　　在過去的幾年中，科學(xué)家對使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞替代胚胎干細(xì)胞感到鼓舞。

　　誘導(dǎo)多能干細(xì)胞從成年皮膚細(xì)胞或血液細(xì)胞獲得，可不需要人類胚胎細(xì)胞。如果來自患者自身的細(xì)胞能轉(zhuǎn)化成新組織，這種方法可避免患者免疫系統(tǒng)排斥移植細(xì)胞。而Geron公司的試驗(yàn)還需暫時使用免疫抑制藥物。

　　不過，一些最近開展的實(shí)驗(yàn)室研究表明，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞在轉(zhuǎn)化成不同類型的組織方面，不如胚胎干細(xì)胞。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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