中科院昆明動物研究所10月25日向媒體透露,由季維智研究員領導的研究小組日前成功培育出中國首例轉基因獼猴。這一研究成果標志著中國科學家在非人靈長類轉基因動物研究方面達到世界領先水平,為未來人類重大疾病的非人靈長類動物模型的深入研究奠定了堅實的基礎。
研究小組成員牛昱宇介紹,此項課題共耗時3年,目前成功培育了兩只轉基因獼猴,該項研究證明了一種適合用轉基因技術進行基因操縱的非人類靈長類模型,對于有關疾病機制的生物醫(yī)學研究及基因療法和再生醫(yī)學方面治療方法的開發(fā)極有價值。
由于非人靈長類在生物學、遺傳學和行為學等方面與人類的高度相似性,使之成為人類疾病理想的、甚至是不可替代的動物模型,在治療、藥理藥效的臨床前安全評價至關重要。轉基因動物模型非常適合人類疾病的研究,特別是那些因遺傳缺陷引起的疾病,轉基因靈長類動物模型能很好表達人類疾病的變異基因,這種變異不會在轉基因動物中存在個體差異,并能遺傳至下一代。據(jù)悉,此項研究已于10月12日在美國《國家科學院院刊》PNAS上發(fā)表。
牛昱宇稱,由于生物學特性的差異,小動物模型,如嚙齒類很難對人類疾病的治療做出有效判斷。例如,許多神經(jīng)退行性疾病如老年癡呆,帕金森氏病已建立了嚙齒類動物模型,但這些模型在腦內都未重現(xiàn)相關神經(jīng)的損傷和丟失。然而,由于靈長類動物較長的生殖和生育周期,使靈長類轉基因動物模型的建立較為困難,此前國際上僅有2009年日本科學家成功獲得一例轉基因猴報道。
此前,科學家一直在老鼠、蒼蠅身上研究轉基因技術,2009年,日本科學家們在轉基因研究上有了一項里程碑式的突破。他們通過改變基因的方式,讓幾只美洲絨猴長出綠色熒光的四肢,而其中一只的后代現(xiàn)在也遺傳了這種特性。在靈長類動物身上出現(xiàn)這種遺傳,將大大有助于對人類疾病的研究,意味著將來只要對患者使用一次轉基因技術或者基因治療法,患者后代都將獲益。比如,紅綠色盲患者只要進行一次基因治療,后代就能根絕這種遺傳缺陷。
來源:藥品資訊網(wǎng)信息中心
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