政府開發(fā)新藥：跨越學術與產(chǎn)業(yè)鴻溝

由于奧巴馬政府對制藥行業(yè)推出新藥速度緩慢深表關切，聯(lián)邦官員決定啟動一個投資10億美元的政府藥物開發(fā)中心，幫助開發(fā)新藥。

與制藥業(yè)結(jié)盟

新設立的國立轉(zhuǎn)化醫(yī)學推進中心（NCATS）將測試一些制藥公司不能或不愿從事的臟活累活，將一些試管中發(fā)現(xiàn)的有希望但尚不確定的基礎研究發(fā)現(xiàn)用于治療，國立衛(wèi)生研究院（NIH）院長弗朗西斯·S·柯林斯博士表示。

“由于現(xiàn)在的失敗率高得出奇，我們都在問如何才能提高將早期研究成果轉(zhuǎn)化為成功的臨床試驗。”柯林斯說。

根據(jù)院外游說團體美國藥品研究與制造商協(xié)會估計，有潛力成為藥物的每5000個化合物中，僅有250個能走出實驗室進入動物實驗階段，而最終只有1個化合物會獲得FDA批準，而一種新藥獲批需要花費15年時間和投入8億美元。

NIH助力藥物開發(fā)有悠久的歷史。癌癥治療藥物泰索帝（紫杉醇）的開發(fā)就是始于NIH的一個實驗室?？铝炙贡硎荆@家新的研究機構將不會干預這些努力，取而代之的是會將這些努力協(xié)調(diào)得更好。

從2009年就任以來，柯林斯就一直在推動這一構想?！斑@是NIH在治療方面加強與業(yè)界伙伴關系的極好機會。”柯林斯表示，由于這是充實研發(fā)管道的一條途徑，制藥公司會喜歡這一構想。

但柯林斯否認指責這一新途徑將用納稅人的貢獻補貼營利公司的任何說法?！皩⑹杖√卦S權使用費，”他表示?！斑@些特許權使用費將部分返回NIH，納稅人的投入將會得到償還?！?

這個中心似乎將關注罕見病和發(fā)展中國家的常見病，在這些領域，制藥公司難以獲取豐厚利潤。

“顯然，我們不想同制藥業(yè)趨之若鶩的項目競爭，”柯林斯表示。但如果早期項目可能涉及要求制藥公司讓NIH接觸失敗的化合物，看看這些化合物是否可以用于其它疾病。

與其等待，不如行動

實施這項新舉措正值眾多大藥廠無法找到足夠數(shù)量的新藥之際，它們都在紛紛縮減研發(fā)規(guī)模。制藥公司一度以為在抑郁癥和帕金森氏病等治療領域發(fā)現(xiàn)了前景看好的藥物，但最終放棄開發(fā)，因為制藥公司既沒意愿也無資源去實施相應的臨床研究工作。

與工業(yè)界2009年458億美元的新藥研發(fā)費用相比，美國政府對這個新藥開發(fā)中心投入的初始資金相對要小得多。目前將一只藥物推向市場的成本可超過10億美元，而制藥公司在營銷活動上投入的費用通常是研發(fā)成本的2倍，這種商業(yè)模式正日益受到外界的質(zhì)疑。

傳統(tǒng)上，美國NIH側(cè)重于基礎研究，如對蛋白質(zhì)結(jié)構進行描述，制藥行業(yè)可以利用這些基礎發(fā)現(xiàn)開發(fā)化合物。過去15年來，制藥行業(yè)的研發(fā)產(chǎn)出率一直在下降。

NCATS的工作類似于房地產(chǎn)商——他們將房產(chǎn)裝扮一新，以便在低迷的市場吸引買家。在這種情況下，NCATS將盡一切努力進行大量的研究工作，以便吸引制藥公司的投資。

NCATS將利用NIH四臺全新的機器人篩分儀尋找那些會對酶產(chǎn)生影響的化學物質(zhì)，這將促進新藥和新治療方法的開發(fā)。在其它情況下，NCATS不僅要找到合適的化學物質(zhì)，還要進行動物實驗，甚至啟動人體試驗，觀察初步療效和安全性。所有這些工作傳統(tǒng)上都是由制藥公司而非政府完成的。

柯林斯表示，這樣做決不是為了與制藥公司展開競爭，NIH的目的在于，讓任何具有商業(yè)吸引力的項目走出學術象牙塔，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。

跨越學術與產(chǎn)業(yè)鴻溝

官員們承認，目前還無法確認政府能否在工業(yè)界的短板領域取得成功，但面對新藥產(chǎn)出低迷，政府必須有所作為。1月14日，美國衛(wèi)生及公共服務部部長凱瑟琳·薩貝里斯致函美國國會，闡述了在今年10月份之前開設新藥物開發(fā)中心的計劃——這一設想曾在去年12月首次低調(diào)地提出，一個月后，其推進速度之快異乎尋常。

創(chuàng)建該中心是柯林斯的一大努力，他曾經(jīng)領導過NIH的人類基因組項目。多年來，柯林斯一直預測，基因測序?qū)a(chǎn)生大量新的治療藥物。制藥公司經(jīng)過長期不懈的努力，并且在基因相關的研究領域里投下了數(shù)百億美元的資金，但多半以失敗告終。

由此，制藥行業(yè)不愿意通過開展昂貴的臨床試驗來追隨最新的基因進展?？铝炙贡硎荆c其等待更長的時間，還不如自己開始啟動工作。

柯林斯要在短短幾個月時間里構建這樣一個開發(fā)中心，這對于他大多數(shù)前任來說是無法想象的，因為他們大多數(shù)空有一腔抱負，卻沒有多少實權。近年來，美國國會對NIH院長這一職位給予實際預算和行政權力，柯林斯是第一位充分利用這些新權力的院長。

按照計劃，目前分配給NIH下屬各個研究所和研究中心的7億多美元的研究項目資金將被歸集到新的開發(fā)中心。政府希望在尋找新藥的過程中取得不菲的成績，從而吸引國會將該中心的研發(fā)資金增加到10億美元以上。

對新資金所抱的希望也許過于樂觀。眾議院共和黨人承諾要對支持衛(wèi)生研究院的一些國內(nèi)經(jīng)費予以削減，今年NIH已遭遇了經(jīng)費的大幅削減?？铝炙故荆敢鈱⑿l(wèi)生研究院其它方面的費用調(diào)撥出來，將更多的資源用于新的開發(fā)中心。

“有些人會說，當前預算那么緊張，不適合去做一些雄心勃勃的事情。但如果我們不充分利用這種科學機會，將是不負責任的。即使要在其它方面實施緊縮政策，我們也要推進下去?！笨铝炙拐f。

為了讓該計劃在10月份實施，行政部門必須依法取消NIH27個研究中心和研究所中的一個。為此，NIH計劃對美國研究資源中心降級，將其一些職能分配給新藥開發(fā)中心。

部分研究人員對即將實施的改革發(fā)出了抱怨聲，他們無法理解NIH為何如此快速地推進計劃，有人則稱NIH并不擅長藥物發(fā)明。

更多支持人認為，新藥開發(fā)中心有望激發(fā)科研院所培養(yǎng)新一代研究人員，從而跨越學術界與產(chǎn)業(yè)界之間的鴻溝。

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟報

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