干細胞療法臨床轉化面臨的問題

　　盡管已經(jīng)有許多企業(yè)意識到干細胞領域具有巨大的潛在市場發(fā)展前景，并已經(jīng)開始對該領域進行投資，但是目前，從全球干細胞產(chǎn)業(yè)化發(fā)展進程來看，能夠真正進入臨床應用的產(chǎn)品卻非常少。造成這種狀況的主要因素可以概括為以下幾個方面。

　　1.政策因素

　　目前，國際上并不是所有國家都支持干細胞研究，尤其是針對人類胚胎干細胞的研究，而人類胚胎干細胞恰恰是干細胞療法開發(fā)中最理想的細胞來源。這在一定程度上限制了相關療法的開發(fā)。

　　而，即使是對干細胞研究大力支持的國家，在面對干細胞療法從實驗室向臨床轉化的審批時，也無法完全放開。而且在大部分國家關于干細胞的政策中，許多需要具體細化的細節(jié)還沒有明文規(guī)定，缺乏統(tǒng)一的技術標準，而沒有技術標準就沒法明確管理的具體措施。

　　2008年12月，國際干細胞研究學會（ISSCR）發(fā)布了《干細胞臨床轉化指南》（Guidelines for clinical translation of stem cells）。該指南由來自13個國家的干細胞科學家、臨床醫(yī)生、倫理學家及管理官員組成的“干細胞臨床轉化工作組”制定，其中對干細胞研究向臨床轉化過程中涉及的各方面的問題進行了討論。該指南的制定為各國制定相關政策提供了依據(jù)，在一定程度上促進了干細胞療法的研發(fā)進程和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展進程

　　2.技術因素

　　在技術方面，首先是療效缺乏客觀、公正的評價。任何一種新療法在進入臨床應用之前，都需要進行大量的臨床試驗，以證實該療法的效果、安全性和穩(wěn)定性。然而，目前有許多干細胞療法的療效已經(jīng)在利用動物開展的臨床前試驗中得到了充分的證實，但是由于細胞數(shù)量不足、可移植的患者缺乏或需要通過科學的發(fā)展來優(yōu)化臨床試驗過程等原因，導致臨床試驗中的療效評價無法實現(xiàn)嚴格隨機、雙盲對照和大樣本量等要求，也就導致臨床試驗的結果無法實現(xiàn)完全的客觀公正，從而阻礙了干細胞療法向臨床應用的轉化。

　　第二，安全性問題。癌變的可能一直是患者無法接受的首要問題，還沒有哪一種方法經(jīng)過長期檢驗證明安全。就心肌梗塞治療而言，目前干細胞已經(jīng)被證實對心肌細胞的再生有明顯促進作用，但干細胞治療本身是否會導致細胞的惡性轉化現(xiàn)在也還在研究之中。

　　最后，療效不一。干細胞治療目前還多是個性化治療。因此在病例選取上無法做到統(tǒng)一，自然療效也無法衡量。

　　3.倫理道德因素

　　倫理問題一直是各國政府制定干細胞政策時要考慮的重要問題。倫理標準的底線到底在哪里一直沒有停止討論?？茖W家所采用的技術方法都盡量遠離紅線。從操作層面，每一步實驗設計和臨床應用的過程，都要盡可能得到相關部門的批準或完備必要的程序。

來源：藥品資訊網(wǎng)信息中心

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