“孤兒藥”盛宴 本土企業(yè)不應(yīng)缺席

開展罕見病藥物開發(fā)已經(jīng)成為全球制藥公司的新策略，中國期待更多的立法和政策來引導(dǎo)本土罕見病藥物的發(fā)展，本土企業(yè)更不應(yīng)該缺席。

在7月24日召開的“2012年海峽兩岸罕見疾病醫(yī)療保障政策研討會(huì)”上，專家和企業(yè)代表呼吁，國家對罕見病的防治應(yīng)進(jìn)行立法，包括藥物的開發(fā)審批、扶持政策，以及罕見病藥物的醫(yī)療保障體系等，同時(shí)也呼吁國內(nèi)企業(yè)和機(jī)構(gòu)共同參與。

保障配套先行

健贊公司醫(yī)學(xué)部總監(jiān)表示，目前罕見病藥物在國內(nèi)的應(yīng)用和推廣亟待國家立法和政策支持。盡管我國對罕見病藥物實(shí)施特殊審批，并可享受早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料等鼓勵(lì)措施，但在藥品定價(jià)、稅收優(yōu)惠、市場專賣權(quán)、臨床試驗(yàn)及行政保護(hù)等方面尚未有明確的規(guī)定鼓勵(lì)企業(yè)的藥物開發(fā)。

在已有罕見病藥物的引進(jìn)上，甚至也存在困難，比如在國內(nèi)的臨床試驗(yàn)中，罕見病藥物患者數(shù)量少，藥物的臨床樣本很難在罕見病的臨床試驗(yàn)中滿足要求，這對于所有罕見病藥物的開發(fā)公司來說，都是巨大的挑戰(zhàn)。

另外，在罕見病的治療保障機(jī)制上，專家們介紹了我國臺灣等地區(qū)的罕見病防治工作情況，其中最重要的一環(huán)是保障機(jī)制的建立。

罕見病藥物開發(fā)的投入成本與腫瘤藥類似，但用藥人群稀少，決定了藥物的價(jià)格必需高昂，才能收回制藥公司的研發(fā)投入。昂貴的藥價(jià)要進(jìn)入中國的醫(yī)療保障體系，顯然存在較大困難。

“這正是國內(nèi)罕見病保障體制建立的最大難題?！睍?huì)上有罕見病保障機(jī)制推動(dòng)者告訴記者，盡管各方極力在游說，并解析罕見病患者治療納入保障的重要性及可行性，但各級政府接受程度仍然不高，最根本的原因是我國醫(yī)療保障主要仍是“?；尽?，官員擔(dān)心罕見病患者的保障會(huì)花費(fèi)太多的資金。

“多渠道、多層次籌資體系的探索，以及完善罕見病患者的登記系統(tǒng)等工作將是我們今后的重心，只有這些工作清晰明了，并且有可行的結(jié)果后，才能真正堅(jiān)定政府的決心?！睍?huì)上有專家表示，如果保障機(jī)制能夠建立起來，制藥公司的關(guān)注度和積極性就會(huì)提高，這樣才能凝聚更大的力量來解決問題。

本土企業(yè)應(yīng)搶位

從全球來看，罕見病藥物開發(fā)目前正在成為各大跨國制藥公司重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。根據(jù)美國PhRMA2011年發(fā)布的年報(bào)，目前共有491個(gè)處于臨床和后期研發(fā)狀態(tài)的罕見病藥物。有意思的是，英利昔單抗、利妥昔單抗、貝伐單抗、依維莫司等超過20%的產(chǎn)品，被作為罕見病藥物進(jìn)行重新開發(fā)。如輝瑞、諾華、賽諾菲、葛蘭素史克等均開始在罕見病制藥領(lǐng)域排兵布陣。

不過截至目前，記者尚未了解到有國內(nèi)本土企業(yè)對外透露涉及罕見病藥物的開發(fā)。僅有華大基因正在開展規(guī)模超過1000種罕見疾病基因組學(xué)研究。

上述專家對記者表示，擴(kuò)展現(xiàn)有產(chǎn)品的適應(yīng)癥和新的釋藥途徑是很多罕見病開發(fā)的重要手段，罕見病80%都是遺傳病，基因生物藥物是應(yīng)用前景最廣泛的類別。

“這被看作是新興的市場，國內(nèi)企業(yè)不應(yīng)該缺席罕見病的開發(fā)，有些罕見病的機(jī)理已經(jīng)很清晰，甚至存在專利過期的產(chǎn)品，國內(nèi)很多企業(yè)完全有實(shí)力去研發(fā)?！鄙鲜鰧＜冶硎尽?

而作為全球罕見病藥物的領(lǐng)先者，健贊公司是最早將罕見病藥物引進(jìn)中國的企業(yè)，并且一直在推動(dòng)罕見病藥物在中國的普及及其相關(guān)保障和立法工作。

健贊公司醫(yī)學(xué)部總監(jiān)在會(huì)上亦表示，他們非常期待國有企業(yè)和各大科研院校共同投入到罕見病藥物的開發(fā)中，開發(fā)更多罕見病患者用得起的治療產(chǎn)品。

可喜的是，目前上海市罕見病醫(yī)保體系正在逐步建立，罕見病報(bào)銷額度提至20萬元，共有12種可治療的罕見病不同程度地取得部分醫(yī)保報(bào)銷和基金資助，山東正在探討罕見病藥物納入醫(yī)保，北京、廣東在這方面的籌備工作也在積極進(jìn)行中。

SFDA藥品注冊司有關(guān)官員日前透露，藥品監(jiān)管部門將根據(jù)罕見病藥物的特殊性，充分論證藥品的安全有效性和罕見病患者臨床急需之間的平衡及利弊。

這意味著，國內(nèi)罕見病用藥研發(fā)保障體系也在推進(jìn)中，盡管尚未有大動(dòng)作，但在今后罕見病藥物開發(fā)過程中，國內(nèi)罕見病保障也將取得長足進(jìn)步。

罕見病藥物開發(fā)正在成為各大跨國制藥公司重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。根據(jù)美國PhRMA2011年發(fā)布的年報(bào)，目前共有491個(gè)處于臨床和后期研發(fā)狀態(tài)的罕見病藥物。但截至目前，記者尚未了解到有國內(nèi)企業(yè)對外透露涉及罕見病藥物的開發(fā)

來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào) 作者：楊俊堅(jiān)

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