干細(xì)胞科學(xué)的復(fù)興

葛蘭素史克公司（GSK）正使用2012年諾貝爾生理學(xué)和醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）在干細(xì)胞領(lǐng)域的科研成果，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)前測試實(shí)驗(yàn)性藥物對心臟的毒性作用。

心肌干細(xì)胞測試

10月，諾貝爾醫(yī)學(xué)和生理學(xué)獎(jiǎng)授予日本京都大學(xué)教授山中伸彌和英國劍橋大學(xué)名譽(yù)教授約翰·戈登（John Gurdon），以表彰他們在干細(xì)胞領(lǐng)域的卓越成就。山中伸彌的成就在于成功地將普通皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS），而誘導(dǎo)多能干細(xì)胞可以潛在成為人體內(nèi)的任何細(xì)胞。GSK的早期階段再生醫(yī)學(xué)研究負(fù)責(zé)人賈森·加德納（Jason Gardner）表示，公司利用山中伸彌的科研突變，研發(fā)出心臟肌肉干細(xì)胞，用于測試實(shí)驗(yàn)性藥物對心臟的安全性。

“出于安全的考慮，大約有一半的實(shí)驗(yàn)性藥物失敗，而失敗的實(shí)驗(yàn)性藥物中有一半是因?yàn)閷π呐K的毒性作用，”加德納說：“在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)前，找到實(shí)驗(yàn)性藥物是否對心臟有毒性作用，可以為公司節(jié)省數(shù)百萬美元的臨床試驗(yàn)成本，同時(shí)更好地保護(hù)患者的安全?！?

加德納指出，心臟肌肉干細(xì)胞可做到這點(diǎn)，而且這是一個(gè)低風(fēng)險(xiǎn)的做法。早在2010年，GSK已開始在英國開展誘導(dǎo)多能干細(xì)胞研究。

心臟肌肉干細(xì)胞的其他應(yīng)用包括用于研發(fā)能改善心臟功能的新藥，在該應(yīng)用領(lǐng)域，心臟肌肉干細(xì)胞有巨大的需求。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞研究也可以被用于生產(chǎn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞，協(xié)助治療帕金森氏病，以及測試實(shí)驗(yàn)性藥物對神經(jīng)系統(tǒng)的損害情況。

跳動(dòng)的細(xì)胞

在位于普羅維登斯的一個(gè)實(shí)驗(yàn)室中，GSK的科學(xué)家們正用捐贈(zèng)者的皮膚細(xì)胞，生產(chǎn)心臟肌肉細(xì)胞。在陪替氏培養(yǎng)皿中，我們通過顯微鏡可以看到單個(gè)心臟肌肉細(xì)胞像心臟般地跳動(dòng)。

新的安全測試可能會(huì)讓制藥公司的實(shí)驗(yàn)性藥物更接近臨床試驗(yàn)，同時(shí)減少動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中動(dòng)物的使用量，一位平臺技術(shù)科學(xué)研究者站在實(shí)驗(yàn)室的參觀走廊表示。

與山中伸彌攜手獲得諾貝爾獎(jiǎng)的英國科學(xué)家戈登表示，藥物測試可能是山中伸彌科研成果的主要應(yīng)用領(lǐng)域之一。

“如果從人身上提取細(xì)胞，比如從一位患有神經(jīng)變性疾病的患者提取，然后在實(shí)驗(yàn)室里培養(yǎng)這些細(xì)胞，就很容易用培養(yǎng)得到的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞用于測試藥物，”戈登說，“當(dāng)不允許在實(shí)驗(yàn)性藥物對人體健康產(chǎn)生影響的情況下進(jìn)行臨床試驗(yàn)，使用來源于患者身上并能反映疾病的細(xì)胞測試實(shí)驗(yàn)性藥物對該疾病的治療效果，這在一定程度上保護(hù)了患者的安全?！?

安全性評估

GSK和其他制藥公司正在與FDA進(jìn)行商討，這種方法是否適用于測試實(shí)驗(yàn)性藥物的安全性，同時(shí)這種方法可能在未來一年或兩年內(nèi)席卷整個(gè)制藥行業(yè)，尤其用于治療糖尿病和癌癥的實(shí)驗(yàn)性藥物測試。

戈登指出，這種測試將有助于縮短一些藥物的研發(fā)時(shí)間，同時(shí)也可被用來作為實(shí)驗(yàn)性藥物的進(jìn)一步測試，以發(fā)現(xiàn)那些監(jiān)管機(jī)構(gòu)還沒有發(fā)現(xiàn)的潛在風(fēng)險(xiǎn)?！拔覀兘?jīng)常問，在此試驗(yàn)中，文迪雅（Avandia）會(huì)產(chǎn)生怎樣的影響？”加德納說。文迪雅是GSK生產(chǎn)的降糖藥，由于存在充血性心臟衰竭和心臟病發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)，該藥已在歐洲退市，同時(shí)在美國也被嚴(yán)格限制使用。

自2008年以來，GSK已與哈佛干細(xì)胞研究所（Harvard Stem CellInstitute）展開合作，共同研發(fā)新藥，其中一個(gè)項(xiàng)目就是使萎縮的肌肉再生。

雖然使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞篩選治療心血管疾病實(shí)驗(yàn)性新藥已迫在眉睫，但是通過移植這些細(xì)胞治療心血管疾病，還需要3~5年。神戶發(fā)育生物學(xué)理化學(xué)研究所的科學(xué)家計(jì)劃在明年使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療黃斑變性患者。

“未來2~3年，干細(xì)胞研究將取得令人難以置信的進(jìn)展，”戈登說，“這是干細(xì)胞科學(xué)的復(fù)興?！?/p>

來源：彭博社 作者：Makiko Kitamura

　　版權(quán)及免責(zé)聲明：凡本網(wǎng)所屬版權(quán)作品，轉(zhuǎn)載時(shí)須獲得授權(quán)并注明來源“中國產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)信息網(wǎng)”，違者本網(wǎng)將保留追究其相關(guān)法律責(zé)任的權(quán)力。凡轉(zhuǎn)載文章，不代表本網(wǎng)觀點(diǎn)和立場。版權(quán)事宜請聯(lián)系：010-65363056。

延伸閱讀