藥品審批“汽車時(shí)代”來(lái)臨？

　　“牛車堵住汽車”——國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司司長(zhǎng)王立豐在解讀為什么出臺(tái)《關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新的意見》下稱《意見》時(shí)用了這樣的一個(gè)比喻。新政帶來(lái)了理念、策略、流程、標(biāo)準(zhǔn)和重點(diǎn)的改變，但這是否昭示著藥品審批將迎來(lái)“汽車時(shí)代”？

　　解決舊疾，釋放資源

　　為提高藥品審評(píng)效率，鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新，《意見》重點(diǎn)從轉(zhuǎn)變創(chuàng)新藥審評(píng)理念、調(diào)整仿制藥審評(píng)策略、加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理、鼓勵(lì)兒童藥物的研制這四個(gè)方面入手，深化改革、鼓勵(lì)創(chuàng)新，使有限的審評(píng)資源重點(diǎn)服務(wù)于具有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥物和臨床亟需仿制藥的審評(píng)。

　　從業(yè)界的反饋來(lái)看，多數(shù)人認(rèn)為《意見》的出臺(tái)對(duì)醫(yī)藥行業(yè)總體利好，特別是對(duì)于研發(fā)仿制藥的企業(yè)，可以說是將迎來(lái)發(fā)展的“春天”，真正進(jìn)入審批快速通道，加快我國(guó)藥企出產(chǎn)仿制藥藥品的速度，強(qiáng)化我國(guó)藥企的競(jìng)爭(zhēng)能力和水平。

　　本報(bào)特約觀察家、力托管理顧問有限公司醫(yī)藥企業(yè)管理顧問楊濤表示，國(guó)家出臺(tái)《意見》的重要原因是我國(guó)在藥物研發(fā)方面量多質(zhì)次，低水平重復(fù)，藥企無(wú)興趣開發(fā)或無(wú)能力開展創(chuàng)新，而且普遍積極性不高，即便創(chuàng)新也是為了創(chuàng)新而創(chuàng)新，比較單純地追求化學(xué)實(shí)體的新穎性或劑型的豐富性，甚至為了在營(yíng)銷上有差異化，還會(huì)出現(xiàn)療效、安全性和依從性倒退的創(chuàng)新，相對(duì)忽略了創(chuàng)新的科學(xué)價(jià)值、臨床價(jià)值和社會(huì)價(jià)值。

　　與之相對(duì)應(yīng)的是，在研發(fā)、臨床試驗(yàn)、申報(bào)、審評(píng)、審批過程中亂象叢生，弄虛作假，不按科學(xué)規(guī)律開展科研工作，產(chǎn)學(xué)研脫節(jié)嚴(yán)重，難以實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，高等院校與科研院所是為了拿國(guó)家的科研基金而立項(xiàng)，所以研發(fā)成果因無(wú)法產(chǎn)業(yè)化而束之高閣，導(dǎo)致研發(fā)資金浪費(fèi)。

　　除此之外，楊濤還表示，《意見》出臺(tái)是因?yàn)樾掳鍳MP的實(shí)施，98版GMP實(shí)施時(shí)藥企由于貪大和政府要求而盲目擴(kuò)大產(chǎn)能，目前產(chǎn)能和文號(hào)利用率不足50%，導(dǎo)致產(chǎn)能嚴(yán)重過剩和國(guó)家審評(píng)資源浪費(fèi)，審批制度改革將避免在新一輪GMP實(shí)施時(shí)出現(xiàn)又一次的仿制潮。

　　從體制機(jī)制角度來(lái)看，當(dāng)前我國(guó)的藥品申報(bào)、審評(píng)、審批的機(jī)制不盡科學(xué)，與國(guó)際同行準(zhǔn)則差距較大，因?yàn)橘Y源的限制，同時(shí)低水平仿制申報(bào)過多，又沒有很好地實(shí)施分類管理，流程設(shè)置不盡合理，沒有讓有限的資源發(fā)揮更好的作用，導(dǎo)致臨床急需品種的批準(zhǔn)受阻。

　　整體而言，《意見》是針對(duì)我國(guó)藥品審評(píng)審批工作有史以來(lái)最大的一次改革和創(chuàng)新，引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)方向，將審評(píng)與審批資源釋放到真正的創(chuàng)新藥物上來(lái)。在仿制藥方面無(wú)疑是一大利好；不過創(chuàng)新藥的通道雖然近了，但由于創(chuàng)新藥技術(shù)壁壘較高，實(shí)質(zhì)影響暫時(shí)很難表現(xiàn)出來(lái)。

　　評(píng)估上市價(jià)值，引入第三方

　　根據(jù)《意見》，國(guó)家將實(shí)行部分仿制藥優(yōu)先審評(píng)，其對(duì)象主要為臨床供應(yīng)不足、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)不充分、影響公眾用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性的藥品，兒童用藥、罕見病用藥等特殊人群用藥，以及其他經(jīng)上市價(jià)值評(píng)估確認(rèn)為臨床亟需的藥品。針對(duì)這些藥物，新政首次提出探索建立上市價(jià)值評(píng)估制度，會(huì)同有關(guān)部門并組織社會(huì)專業(yè)性團(tuán)體、醫(yī)藥學(xué)專家，結(jié)合醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展規(guī)劃和產(chǎn)業(yè)政策，以藥品臨床需求為導(dǎo)向，探索開展仿制藥上市價(jià)值評(píng)估。

　　事實(shí)上，近五年來(lái)國(guó)家藥監(jiān)局一直在轉(zhuǎn)變藥品審評(píng)價(jià)值理念，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向。而顯然，《意見》提出我國(guó)未來(lái)仿制藥的審評(píng)審批將探索建立上市價(jià)值評(píng)估制度，不僅要對(duì)藥物的有效性進(jìn)行評(píng)估，也要對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)價(jià)值進(jìn)行評(píng)估，其要求和標(biāo)準(zhǔn)更高。

　　據(jù)王立豐透露，未來(lái)將在現(xiàn)有藥品審評(píng)審批專家?guī)斓幕A(chǔ)上，再成立藥物宏觀政策的專家咨詢委員會(huì)，依據(jù)國(guó)家產(chǎn)業(yè)政策和發(fā)展規(guī)劃開展仿制藥上市價(jià)值評(píng)估，確定重點(diǎn)鼓勵(lì)和調(diào)控領(lǐng)域?？梢钥闯?，在前期的醞釀過程中，相關(guān)部門早已進(jìn)行規(guī)劃和部署。

　　“上市價(jià)值評(píng)估制度有利于國(guó)內(nèi)藥企的國(guó)際化進(jìn)程，也有利于有臨床用藥需要而企業(yè)無(wú)研發(fā)積極性的產(chǎn)品仿制?！蹦乘幤笱邪l(fā)負(fù)責(zé)人表示，目前的政策還不明朗，評(píng)價(jià)制度的標(biāo)準(zhǔn)和流程都需及早明確和出臺(tái)。不過，引入藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)是可以肯定的。

　　此外，對(duì)于藥品審批的未來(lái)改革，國(guó)家還將采取多條途徑緩解目前審評(píng)人力資源不足的問題，包括積極爭(zhēng)取擴(kuò)大國(guó)家藥監(jiān)局的審評(píng)審批力量，整合全系統(tǒng)的審評(píng)審批資源，以及引入第三方資源。“第三方單位或個(gè)人起碼要具備兩個(gè)特征：第一是有專業(yè)資質(zhì)，有能力承擔(dān)評(píng)價(jià)工作；第二是必須與安全性評(píng)價(jià)工作無(wú)利益關(guān)系，確保評(píng)價(jià)的公平、公正?！眲⒘⒇S表示。

　　對(duì)此，楊濤認(rèn)為，引入第三方的思路很好，但推進(jìn)需要謹(jǐn)慎，可以大力發(fā)揮第三方資源在藥品審評(píng)審批中的價(jià)值。但需要注意的是，如何保障第三方的專業(yè)性、中立性，確保審評(píng)結(jié)果的嚴(yán)謹(jǐn)性、科學(xué)性、安全性、有效性及公平公正性。而如果實(shí)施第三方認(rèn)證，還必須同步加強(qiáng)GLP和GCP的推進(jìn)與規(guī)范。

　　【獨(dú)家觀察】

　　以點(diǎn)及面，執(zhí)行到位

　　針對(duì)《意見》，有業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，盡管新政有所創(chuàng)新和突破，但只是發(fā)力于“點(diǎn)”上，沒有延伸到“面”上，最終還是需要解決整個(gè)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新風(fēng)氣以及多頭管理問題，其中還包括知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、定價(jià)機(jī)制與管理、招投標(biāo)制度等一系列的點(diǎn)面結(jié)合問題。

　　客觀來(lái)說，此類觀點(diǎn)并沒有錯(cuò)。不過，從現(xiàn)狀而言，相關(guān)部門想要“一步到位”解決國(guó)內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新大環(huán)境顯然不現(xiàn)實(shí)。而在無(wú)法從全局入手的情況下，選擇局部突破倒也不失為一條可行之路。

　　而更為關(guān)鍵的是，國(guó)家能不能通過“點(diǎn)”的突破，由點(diǎn)及“面”，擴(kuò)大戰(zhàn)果。換句話來(lái)說，相關(guān)部門在《意見》出臺(tái)及實(shí)施后，應(yīng)該快速落實(shí)并在此過程根據(jù)實(shí)際情況，出臺(tái)與之配套和與之關(guān)聯(lián)的政策，進(jìn)而推動(dòng)我國(guó)藥物審評(píng)審批及創(chuàng)新環(huán)境的“大變樣”。

　　回到新政上，當(dāng)務(wù)之急是要把政策執(zhí)行到位，這除了需要不斷完善政策本身，還要監(jiān)督管理機(jī)制來(lái)確保政策在執(zhí)行過程中不走樣。我國(guó)藥品審評(píng)人力資源嚴(yán)重不足，此次國(guó)家將擴(kuò)大審評(píng)力量，其中很重要也已經(jīng)開始試點(diǎn)的是整合全系統(tǒng)的審評(píng)審批資源，下放權(quán)力到廣東就是最有力的證明。

　　地方參與審批相關(guān)環(huán)節(jié)的審核，使得醫(yī)藥審評(píng)、審批隊(duì)伍瞬間壯大，人員監(jiān)管將成為不得不重視的問題。權(quán)力的下放或?qū)⒋呱鷥?nèi)部交易現(xiàn)象，在快速審批制度的標(biāo)準(zhǔn)下，如部分藥企為縮短審批時(shí)間，通過找人托關(guān)系走捷徑等因素，由此埋下藥品安全隱患，破壞了正常市場(chǎng)秩序，同時(shí)還需警惕地方保護(hù)現(xiàn)象。

　　對(duì)于藥企來(lái)說，更希望解決的是盡量降低創(chuàng)新過程中高投入、長(zhǎng)時(shí)間的風(fēng)險(xiǎn)。而想要提升藥企的創(chuàng)新積極性，國(guó)家最終還是必須建立一個(gè)健全的機(jī)制，使得藥企愿意做真正的創(chuàng)新藥。

來(lái)源：醫(yī)藥觀察家　　作者：盧禮強(qiáng)

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