創(chuàng)新藥物治療方案助骨髓移植患者擺脫cGVHD折磨


中國產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟信息網(wǎng)   時間:2024-02-20





  骨髓移植后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)發(fā)病率高達30%~70%。上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任游建華教授19日接受記者采訪時強調(diào):“盡早發(fā)現(xiàn)慢性移植物抗宿主病,尤其是在疾病早期就重視對組織纖維化的‘搶先干預(yù)’非常關(guān)鍵?!?br/>


  游建華教授介紹,慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫細胞(移植物)攻擊患者(宿主)的細胞,破壞自體原有的免疫系統(tǒng),導(dǎo)致多個組織發(fā)生炎癥和纖維化。(cGVHD)往往會經(jīng)歷三個階段,超半數(shù)患者到醫(yī)院診斷時便已是中到重度水平。他解釋,這是因為三個階段通常是連續(xù)性的,也會同時發(fā)生,也就是說,第一階段的患者可能同時進入第二和第三階段。


  作為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任,游建華教授分享了臨床病例。2019年,7歲的碩碩(化名)接受了骨髓移植。原本家人都以為骨髓移植后,碩碩將徹底告別病痛的反復(fù)折磨。可是,2020年,碩碩出現(xiàn)了嚴重的慢性移植物抗宿主病伴纖維化,排異和纖維化一度延展至他的皮膚、關(guān)節(jié)、口腔及眼睛。他甚至因重癥肺炎和呼吸衰竭等問題進了兒童ICU。今年38歲的郭宇(化名)同樣在骨髓移植后出現(xiàn)了膀胱炎以及肺部排異、口腔排異和眼睛排異等慢性移植物抗宿主病伴纖維化的癥狀。


  游建華教授介紹:“當前慢性移植物抗宿主病的治療以免疫抑制治療為主,長時間使用會抑制人體自身免疫力,增加原發(fā)疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險,尤其難以解決纖維化問題,使得纖維化問題不斷加劇。傳統(tǒng)的抗排異藥物主要是針對皮膚,但是針對纖維化,特別是肺纖維化,臨床上的有效率甚至不到10%,患者亟需創(chuàng)新的治療方案?!贝T碩媽媽告訴記者:“這些年我們輾轉(zhuǎn)了好幾家醫(yī)院,跨了好幾個省市,用了四、五種抗排異的藥,依舊控制不住嚴重的排異反應(yīng)?!?/p>


  據(jù)了解,當下,創(chuàng)新藥物治療方案針對慢性移植物抗宿主病治療的全新靶點——ROCK2進行靶向治療。游建華教授告訴記者,2023年8月,可針對ROCK2靶點的免疫調(diào)節(jié)劑,在中國獲批用于治療對糖皮質(zhì)激素或其他系統(tǒng)治療應(yīng)答不充分的12歲及以上cGVHD患者:一方面可使患者恢復(fù)自身免疫穩(wěn)態(tài),另一方面可有效實現(xiàn)抗纖維化作用,從源頭預(yù)防纖維化的形成,并直接作用于纖維化成分,減少纖維化,使患者重拾生活信心。


  游建華說,碩碩已經(jīng)接受了5個多月的治療,目前,除了皮膚、眼睛、關(guān)節(jié)的纖維化是部分緩解,孩子的口腔、食管、胃腸道達到了完全緩解。郭宇則表示,在治療5周后,自己的氣喘緩解了不少。從他家到最近一個地鐵站,來回走一趟大概要十多分鐘,他可以中途不休息,“雖然說也有一點喘,但是不影響接著走路,前后對比的話感覺上是好很多?!?/p>


  游建華教授表示,除了碩碩和郭宇,目前已有18位患者從創(chuàng)新治療方案中獲益。有一位患者剛來就診時,皮膚排異非常嚴重,幾個手指不能彎曲,腳部排異更厲害,完全喪失了生活自理能力。經(jīng)過3個月治療,如今他能自己煮飯了,最近他的兩只手已經(jīng)能夠完全合攏,閑暇時還會拿手機打游戲。還有一位患者此前離不開氧氣機,現(xiàn)在他可以自己走路、開車出門,基本上回歸了正常狀態(tài)。(記者 陳靜)


  轉(zhuǎn)自:中國新聞網(wǎng)

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