多方協(xié)力打通兒童用藥關(guān)鍵“堵點”

　　日前，兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新迎來一個好消息?！笆奈濉眹抑攸c研發(fā)計劃“生育健康及婦女兒童健康保障”重點專項2023年度項目評審結(jié)果公布，由首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院牽頭，聯(lián)合達因藥業(yè)等9家單位申報的《兒童用藥改良與臨床評價關(guān)鍵技術(shù)研究》項目正式獲批立項。

　　記者了解到，兒童用藥品種短缺、劑型和規(guī)格不適宜、超說明書用藥現(xiàn)象普遍、臨床試驗難度大等問題仍然存在。業(yè)內(nèi)專家表示，近年來出臺的一系列政策法規(guī)，以頂層設計守護兒童用藥安全可及。下一步，要加強“政產(chǎn)學研醫(yī)”多方聯(lián)動，強化研究創(chuàng)新，打通兒童用藥關(guān)鍵“堵點”，構(gòu)建兒童用藥行業(yè)健康可持續(xù)的發(fā)展環(huán)境。

　　兒童藥品缺乏

　　據(jù)“中國兒童用藥數(shù)據(jù)庫”數(shù)據(jù)統(tǒng)計，截至2023年12月31日，我國已批準上市的兒童專用藥數(shù)量共1049個（按品規(guī)計），僅占我國已批準上市藥品總數(shù)的3.2%；已批準上市的成人兒童共用藥數(shù)量為4042個（按品規(guī)計），約占我國已批準上市藥品總數(shù)的12.4%。

　　記者在采訪中了解到，在部分大型兒童專科醫(yī)院的千余種藥品中，兒童專用藥及成人兒童共用藥占比為49%左右，另外51%為經(jīng)驗性用藥。

　　兒童適宜藥品缺乏是兒科面臨的突出問題，很多患兒在服藥時都被當成“縮小版成人”對待，按照“小兒酌減”的原則把成人藥給兒童減量使用。接受采訪的業(yè)內(nèi)人士一致表示，這種做法存在安全隱患。

　　當前，兒科“用藥靠掰、劑量靠猜”的狀況尚未得到根本改善。一項關(guān)于兒童“口服藥品分劑量”調(diào)研顯示，硝西泮片、酒石酸美托洛爾片、螺內(nèi)酯片、呋塞米片等神經(jīng)系統(tǒng)及心血管系統(tǒng)的藥品分劑量占比達90%以上，劑量常為成人用量的1/2、1/4，低齡兒童可能只有成人劑量的1/20、1/40。劑量的準確性、用藥安全性都存在風險。

　　多項研究數(shù)據(jù)顯示，兒科臨床用藥至少45%藥品說明書缺乏兒童用藥用量，尤其在重大疾病領(lǐng)域，兒童惡性腫瘤50%藥物超說明書使用。而用藥錯誤對兒童造成傷害的風險是成人的3倍。

　　首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院藥學部名譽主任、《兒童用藥改良與臨床評價關(guān)鍵技術(shù)研究》項目負責人王曉玲介紹說，兒童期的疾病譜、發(fā)病率與成人有所不同，成人用藥數(shù)據(jù)不能準確預測兒童給藥劑量。她認為，某些特殊的藥物在生長發(fā)育快速變化的低齡兒童中，影響個體間差異的因素更多、更復雜，較成人更需要個體化的精準應用，“量體裁衣、斤斤計較”。

　　達因藥業(yè)集團總裁楊杰指出，兒童用藥十分復雜，在對藥物吸收、分布、代謝等方面，其生理、病理特點與成人不同；此外還受限于兒童的咀嚼、吞咽能力，兒童用藥有其特殊性，常規(guī)的成人用藥并不適合直接應用于兒童?！安还苁菍τ谝焉鲜兴幬锏姆轮?、改良，還是開發(fā)針對兒童患者的創(chuàng)新藥，都需要考慮兒童群體的生理特殊性?！?/p>

　　中國醫(yī)學科學院藥物研究所藥物制劑研究室鄭穩(wěn)生教授建議，在劑型設計、用藥劑量準確性和靈活性、口感和矯掩味方面綜合考慮，需要量身定制兒童樂于服用的口味、形狀、顏色的口服制劑、兒童生長發(fā)育的創(chuàng)新制劑。

　　政策助力兒童用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展

　　事實上，兒童用藥短缺及風險高是全球性難題。在我國，兒童用藥適宜品種少、適宜劑型和規(guī)格缺乏、藥物臨床試驗基礎(chǔ)薄弱和不合理用藥等問題仍比較突出。

　　對此，近年來國家高度重視兒童用藥發(fā)展，各項政策不斷出臺完善。例如，鼓勵研發(fā)申報兒童用藥優(yōu)先納入國家基本醫(yī)療保險藥品目錄；先后發(fā)布四批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，引導兒童用藥研發(fā)；出臺《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》《關(guān)于進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》等政策法規(guī)。

　　王曉玲表示，近年來出臺的一系列政策法規(guī)，以頂層設計守護兒童用藥安全可及?！拔覈浴a(chǎn)學研醫(yī)’聯(lián)動的創(chuàng)新兒童藥研發(fā)模式，取得了階段性成果。舉例來說，北京兒童醫(yī)院牽頭承擔多項國家重大新藥創(chuàng)制兒童用藥專項，聯(lián)合59家醫(yī)產(chǎn)學研企，攻克了微片、無水吞服、凍干口崩等制劑技術(shù)，研發(fā)55個新品種；提出低齡兒童個性化給藥理念；率先成立2個全國性兒童用藥行業(yè)組織，搭建交流合作平臺，輻射推廣適宜技術(shù)?！?/p>

　　值得一提的是，今年1月，國家衛(wèi)生健康委、國家發(fā)展改革委、教育部等10個部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于推進兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務高質(zhì)量發(fā)展的意見》，明確提出“堅持以兒科臨床需求為導向推動藥品生產(chǎn)企業(yè)研發(fā)，加大對兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)的支持力度，補齊兒童藥物適宜劑型、規(guī)格不足等短板?！?/p>

　　鄭穩(wěn)生指出，隨著國家對兒童健康的關(guān)注度不斷提升，社會和家庭規(guī)范用藥意識增強，我國兒童用藥市場需求將持續(xù)釋放。

　　除了中央層面加大支持力度之外，地方也陸續(xù)出臺了相關(guān)政策，助推我國兒童用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　河北省提出，“著力解決河北省兒童藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展不平衡不充分問題”，“鼓勵企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新、提升兒童用藥質(zhì)量、打造兒童用藥知名品牌，提高生產(chǎn)供應保障能力”。

　　浙江省鼓勵醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，提出完善藥品集中采購平臺準入機制，根據(jù)相關(guān)目錄下無在線交易兒童藥品的，法定說明書中明確適用于兒童的藥品可按“無在線交易藥品”定價原則申請掛網(wǎng)。

　　北京市則明確“開展相關(guān)病種藥品供應保障情況監(jiān)測，加大相關(guān)藥品供應保障力度，確保兒童用藥需求”，“支持兒童用中成藥研發(fā)”。

　　兒童用藥關(guān)鍵“堵點”亟待打通

　　近年來，我國兒童用藥領(lǐng)域的科研創(chuàng)新水平明顯提高，與此同時，種種因素又制約了我國兒童用藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。專家表示，兒童用藥市場容量有限，受技術(shù)壁壘高、研發(fā)周期長、生產(chǎn)局限性大、特殊人群的藥物臨床試驗實施難等因素影響，大部分企業(yè)的生產(chǎn)意愿低且研發(fā)積極性不高。破解行業(yè)發(fā)展難題，亟須打通兒童用藥關(guān)鍵“堵點”。

　　“兒藥企業(yè)主要面臨研發(fā)和生產(chǎn)成本高，但預期利潤不明朗，集采下的高成本和低定價使得企業(yè)的收入并不樂觀，這就導致兒童用藥投入回報率普遍較低。”楊杰表示，兒童用藥需要平衡價格與研發(fā)創(chuàng)新、行業(yè)可持續(xù)發(fā)展的矛盾，構(gòu)建行業(yè)健康可持續(xù)的發(fā)展環(huán)境。她建議，加快研究制定有關(guān)臨床數(shù)據(jù)保護、市場獨占期、市場準入、藥品定價、資金支持、稅收優(yōu)惠等方面的政策法規(guī)，進一步加大支持力度，逐步形成貫通兒童用藥全生命周期的政策閉環(huán)。

　　兒童用藥往往涉及復雜的制劑技術(shù)，例如口服液體緩釋技術(shù)和多顆粒緩釋技術(shù)等，它們往往工藝復雜，產(chǎn)業(yè)化設備相對缺乏。在鄭穩(wěn)生看來，“加強產(chǎn)學研合作，提升技術(shù)水平；制藥設備創(chuàng)新，改善產(chǎn)業(yè)化設備可及性和性能”是關(guān)鍵。

　　鄭穩(wěn)生指出，兒童臨床研究是制約我國兒童用藥發(fā)展的瓶頸之一，招募兒童受試者更是困難重重。他建議，一是要強化臨床研究創(chuàng)新，更合理地利用有限的臨床資源；二是要建立臨床數(shù)據(jù)保護制度，激發(fā)企業(yè)開發(fā)兒童用藥的積極性；三是加強宣傳引導，提升公眾參與到兒童臨床試驗的意愿。

　　王曉玲表示，兒童用藥，尤其在血液病、惡性腫瘤、重癥感染等兒童重大疾病用藥方面，要加強“政產(chǎn)學研醫(yī)”多方聯(lián)動，共同探索突破兒童用藥改良與臨床評價的關(guān)鍵技術(shù)。例如，建立從上市前臨床評價到上市后精準使用的評價體系，搭建個性化調(diào)劑服務體系及個體化精準用藥體系，構(gòu)建“臨床需求-藥學開發(fā)-臨床評價-精準應用”的完整研發(fā)鏈，實現(xiàn)兒童重大疾病用藥差異化研發(fā)和精準化應用，加快我國兒童重大疾病用藥的自主創(chuàng)新研發(fā)，提升兒童健康服務能力和水平。

　　轉(zhuǎn)自：經(jīng)濟參考報

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